SÍNDROME HEMOLÍTICO URÉMICO

Se confirma la eficacia de eculizumab en síndrome hemolítico urémico atípico

JANO.es · 19 noviembre 2013

Al cabo de 26 semanas de tratamiento, el riesgo constante de trombosis asociada a la enfermedad se reduce en el 64% de los pacientes.

Acaban de presentarse los resultados preliminares del primer estudio prospectivo iniciado con eculizumab en pacientes pediátricos con Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa). Ha sido en el Congreso Anual de la Sociedad Americana de Nefrología, el principal encuentro de esta especialidad que se celebra en Atlanta (EEUU). Los datos confirman que tras 26 semanas de tratamiento con eculizumab, este medicamento es igual de seguro y efectivo que en pacientes adultos. También se han presentado los resultados de dos estudios a tres años confirmando la efectividad a largo plazo de eculizumab.

El SHUa es una enfermedad ultra-rara, grave y potencialmente mortal causada por una activación crónica del sistema inmune primario (sistema del complemento) que afecta a niños y adultos. Su principal consecuencia es la microangiopatía trombótica (MAT), con un riesgo constante de trombos en cualquier órgano. El riñón es el principal afectado; casi el 70% de los pacientes necesita diálisis, tiene daño renal permanente o muere en el primer año desde el diagnostico, pero también puede causar un ictus, un infarto o hipertensión pulmonar. Por otra parte, el SHUa dispone de eculizumab, el primer fármaco efectivo contra esta enfermedad, que actúa directamente sobre su causa y puede evitar sus graves complicaciones.

Los resultados preliminares del primer estudio prospectivo iniciado en pacientes pediátricos con SHUa (22 en total, desde un mes de vida hasta los 17 años de edad) demuestran que al cabo de 26 semanas de tratamiento, eculizumab inhibe la MAT mediada por el complemento en el 64% de los casos y, además, es capaz de mejorar la función renal, ya que el 82% de los pacientes abandonaron la diálisis. Además, la calidad de vida mejoró significativamente.

Estos datos confirman que eculizumab es seguro y efectivo en pacientes pediátricos con SHUa y van en línea con los de otro estudio prospectivo iniciado en pacientes adultos con SHUa, también presentados en el Congreso de la Sociedad Americana de Nefrología.

En este caso, tras 26 semanas de tratamiento con eculizumab, el 73% de los pacientes permaneció libre de MAT mediada por el complemento, el 85% normalizó sus parámetros hematológicos y el 63% mejoró significativamente su función renal y de forma importante su calidad de vida. De hecho, antes de iniciar el tratamiento con eculizumab, el 59% de los pacientes hacía diálisis, pero tras estas 26 semanas, 20 de ellos la dejaron.

Dos estudios confirman la eficacia a largo plazo de eculizumab

Durante el congreso, además de los datos de estos dos ensayos clínicos prospectivos de fase II que actualmente están en marcha, en pacientes pediátricos y en pacientes adultos, también se han presentado las conclusiones de dos estudios más ya finalizados que demuestran la eficacia a largo plazo del tratamiento con eculizumab en Síndrome Hemolítico Urémico atípico, algo muy importante a tener en cuenta, ya que es una enfermedad crónica y muy grave.

El primero de ellos3, realizado en pacientes con SHUa y 12 años o más de MAT progresiva, el medicamento demostró inhibir la MAT, prevenir o revertir daños en órganos y reducir la necesidad de diálisis. La duración media del tratamiento con eculizumab fue de 100 semanas. Durante este tiempo, el 88% de los pacientes permaneció libre de MAT y el 71% mejoró su función renal a los dos años, cifra que aumentó hasta el 76% a los tres años. Además, mejoró sustancialmente la calidad de vida de los pacientes, muy deteriorada por el SHUa.

Los resultados obtenidos a partir del segundo estudio4 mostraron que el tratamiento continuado a largo plazo con eculizumab, además de inhibir la MAT también elimina la necesidad de recambios e infusiones de plasma y mejora la función renal. Para ello se analizaron los datos de pacientes que llevaban 12 años o más con enfermedad renal crónica y recibiendo recambios e infusiones de plasma. Una vez iniciado el tratamiento con eculizumab, que duró una media de 156 semanas, los datos mostraron que el 95% de los pacientes permanecieron libres de MAT y que el 60% mejoró su función renal, un beneficio que se mantuvo durante los tres años de administración del medicamento.