SE PREVÉ QUE LOS ENSAYOS SE REALICEN EN 2015

Stop Sanfilippo acuerda con la Agencia del Medicamento iniciar estudios sobre este síndrome

JANO.es · 01 agosto 2014

La fundación financiará el programa con un primer pago de 1,2 millones de euros, recaudados entre miles de ciudadanos, empresas y entidades.

La Fundación Stop Sanfilippo acordó con la Agencia Española del Medicamento la realización en España de los programas de terapia génica para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo A y B de Abeona Therapeutics. Estos estudios, cuyo comienzo está previsto para 2015, serían liderados por los expertos en enfermedades metabólicas del Hospital Cruces y representantes de la entidad, Pablo Sanjurjo y Koldo Aldámiz.

En la reunión estuvieron presentes el CEO de Abeona Therapeutics, Tim Miller, el investigador experto en terapia génica del Nationwide Children's Hospital, Douglas MacCarthy, y los doctores Sanjurjo y Alámiz.

Tras alcanzar un acuerdo con Abenoa Therapeutics, Stop Sanfilippo financiará este programa con un primer pago de 1,2 millones de euros, recaudados gracias al apoyo y la solidaridad de miles de ciudadanos, empresas y entidades españolas.

Abeona Therapeutics ha obtenido la designación de medicamento huérfano de la Food and Drug Administration (FDA) para los vectores de terapia génica en el desarrollo de Sanfilippo A y B, y ha iniciado el proceso para presentar la designación de fármaco huérfano European Medicines Agency (MDA) para los vectores de terapia génica en el desarrollo de Sanfilippo A y B.