ENDOCRINOLOGÍA

La UE aprueba la pasireotida como primera medicación en pacientes con enfermedad de Cushing

JANO.es · 27 abril 2012

La mayoría de los pacientes en el ensayo clínico fase III experimentaron una disminución rápida y prolongada de los niveles medios de cortisol.

Novartis ha comunicado la aprobación por parte de la Comisión Europea de Signifor (pasireotida) para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Cushing en los que la cirugía no es una opción o no ha funcionado. Se trata del primer fármaco aprobado en la Unión Europea para tratar la enfermedad de Cushing.

La aprobación se basa en los datos del mayor estudio fase III aleatorizado para evaluar una terapia clínica en pacientes con enfermedad de Cushing, un trastorno causado por exceso de cortisol en el organismo debido a la presencia de un tumor hipofisario. En el estudio se observa que a los 6 meses los niveles de cortisol libre urinario (CLU) se normalizaron en el 26,3% y en el 14,6% de los 162 pacientes aleatorizados que recibieron inyecciones subcutáneas (sc) de Signifor 900µg y 600µg, dos veces al día, respectivamente. La variable principal, el porcentaje de pacientes que alcanzaron normalización del CLU a los seis meses, sin requerir aumento de la dosis que se les asignó al inicio del estudio de forma aleatoria, se cumplió en los pacientes tratados con 900µg dos veces al día.

Además, el estudio demostró que la mayoría de los pacientes que continuaban en el estudio a los seis meses (91 de los 103 pacientes; 88%) presentaron alguna reducción de su CLU medio. La reducción media del CLU medio fue del 47,9% en ambos grupos de dosis. Las reducciones del CLU fueron rápidas y prolongadas hasta el final del estudio, experimentando la mayoría de pacientes una disminución dentro de los dos primeros meses.

Se observaron reducciones generales en las manifestaciones clínicas de la enfermedad de Cushing, que incluyeron la presión arterial, el colesterol total, el peso y el índice de masa corporal, a los seis y doce meses en pacientes con control del CLU medio total y parcial, con las mayores reducciones observadas en pacientes con niveles de CLU normalizados.

“Signifor permitirá redefinir el tratamiento de esta patología debilitante al ser la primera opción terapéutica dirigida específicamente para la enfermedad de Cushing,”, dijo Hervé Hoppenot, Presidente de Novartis Oncología. “Al enfocar los esfuerzos de investigación en la comprensión de esta enfermedad tan poco frecuente, para la que existe una necesidad no cubierta importante, hemos podido obtener una opción de tratamiento eficaz para los pacientes en la UE”.

La enfermedad de Cushing afecta más comúnmente a adultos jóvenes con edades de 20 a 50 años y afecta tres veces más a las mujeres que a los hombres. Puede acompañarse de aumento de peso, obesidad central, cara de luna llena (redonda y roja), fatiga y debilidad severa, estrías (marcas purpúreas), hipertensión, depresión y ansiedad.

“Muchas veces, los pacientes con enfermedad de Cushing luchan con diversos problemas de salud debilitantes asociados a la sobreproducción de cortisol y antes su tratamiento estaba limitado a la cirugía”, dijo Ellen van Veldhuizen, miembro del comité de la Sociedad Alemana sobre Adrenales. La aprobación de pasireotida como una opción de tratamiento nuevo que puede ayudar a los pacientes con enfermedad de Cushing es una buena noticia”.

La decisión se produce tras la opinión positiva del Comité de productos Médicos para Uso Humano (CHMP) adoptada para Signifor en enero de 2012 para el tratamiento de la enfermedad de Cushing y se aplica a todos los estados miembros de la UE, más Islandia y Noruega. Signifor posee la designación de fármaco huérfano para la enfermedad de Cushing, una condición que afecta a no más de cinco de cada 10.000 personas en la UE, el umbral para la designación de huérfano. Se están tramitando solicitudes de registro con los agentes reguladores de todo el mundo para pasireotida en el tratamiento de la enfermedad de Cushing.