PUBLICADO EN 'ARCHIVES OF NEUROLOGY'

Descubren que la degeneración neuronal del alzhéimer responde a una terapia génica experimental

JANO.es · 31 agosto 2015

El estudio de un grupo de pacientes que se habían sometido a la terapia, basada en inyectar en el cerebro las proteínas del factor de crecimiento nervioso, muestra que las neuronas afectadas presentaban un mayor crecimiento.

Investigadores de la Universidad de California en San Diego, Estados Unidos, han identificado que la degeneración neuronal de los pacientes con alzhéimer puede verse interferida gracias a una terapia génica experimental basada en inyectar en el cerebro las proteínas del factor de crecimiento nervioso (FNC).

El hallazgo, cuyos resultados publica la revista Archives of Neurology, se detectó en un estudio postmortem de un pequeño grupo de pacientes que se habían sometido a este tratamiento, y vieron que las neuronas afectadas mostraban un mayor crecimiento, así como una mayor activación de marcadores funcionales.

Los pacientes habían participado en 2001 en un ensayo clínico fase I para evaluar si inyectar en el cerebro esta proteína, clave para el crecimiento y la supervivencia celular, podía ayudar a ralentizar o frenar el deterioro neuronal que provoca el alzhéimer.

En ese momento, los investigadores apostaron por administrar la FNC directamente en el cerebro porque es una proteína "demasiado grande" para pasar a través de la barrera hematoencefálica, lo que hacía imposible que llegara al cerebro inyectándola en cualquier otra parte del cuerpo.

Además, su libre circulación se había asociado a posibles efectos adversos como dolor o pérdida de peso, por lo que si se inyectaba en unas regiones cerebrales específicas conseguían que actuara sólo en las neuronas afectadas por el alzhéimer.

"Todos los cerebros con alzhéimer evidenciaron una respuesta anatómica al factor de crecimiento", ha asegurado Mark H. Tuszynski, científico que ha participado en esta investigación, que celebra los resultados ya que "significa que los factores de crecimiento consiguen la activación de las células en algunos procesos neurodegenerativos".

El trabajo está ahora en una segunda fase de desarrollo, para probar la eficacia de esta terapia, después de que ya hayan fallecido todos los pacientes que participaron en este primer ensayo. Algunos lograron vivir hasta 10 años más desde someterse a la terapia.