Más de 3 millones de personas sufren enfermedades raras o ultra-raras en España, y sólo el 6% disponen de tratamiento específico, de ahí que el fomento de las sinergias entre los diferentes actores sanitarios resulte clave para mejorar la calidad de vida de los pacientes y ofrecerles la mejor asistencia sanitaria.

Ésta ha sido una de las conclusiones de la mesa de debate 'Medicamentos huérfanos, industria y fórmulas magistrales', que se desarrolló en el marco del I Congreso Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes, celebrado en el Hospital Ramón y Cajal. La mesa fue moderada por Enrique Sánchez de León, ex Ministro de Sanidad y Seguridad Social, y en ella participarón el doctor Aquilino Corral, de la Asociación Española de Farmacéuticos Formulistas, Ana Aliaga, secretaria general del Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos, el Dr. José Luis Poveda, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria y la Dra. Carmen Basolas, directora de relaciones institucionales de CHIESI.

Existen alrededor de 7.500 enfermedades poco conocidas, de las que sólo se han investigado unas setecientas. La gran diversidad y heterogeneidad de las manifestaciones clínicas de este grupo de enfermedades, provoca muchos vacíos sanitarios. De ahí que incentivar la investigación y la colaboración entre el sector público y el privado sea fundamental para resolver este problema de salud pública. En este sentido, el Dr. José Luis Poveda señaló “la necesidad de establecer modelos colaborativos como los contratos de riesgos compartido para la financiación de este tipo de tratamientos”.

En esta misma línea se pronunció la Dra. Basolas, quien destacó la predisposición de los laboratorios dedicados a la investigación en tratamientos para enfermedades poco frecuentes a la adopción de este tipo de acuerdos. “Todas las compañías integradas en AELMHU a las que se les ha propuesto firmar un Acuerdo de Riesgo Compartido con la administración, lo han hecho”, afirmó la portavoz de AELMHU.

Los expertos reunidos en esta mesa hicieron hincapié en la conveniencia de que coexistieran los medicamentos huérfanos y la formulación magistral para cubrir las lagunas terapéuticas de los pacientes con enfermedades raras y ultra raras.

En este sentido, la doctora Basolas subrayó el bajo retorno para los laboratorios farmacéuticos de las inversiones necesarias en I+D+¡ y posterior registro y comercialización, incluso en régimen de exclusividad tradicional a través de protección de patente y remarcó: "Frente a esta situación, las administraciones han buscado otro tipo de incentivos a la investigación, como pueden ser las subvenciones sin ánimo de lucro de grandes corporaciones los periodos de exclusividad en el mercado para los medicamentos huérfanos registrados y comercializados a partir de principios activos con la Designación de Huérfano desde la Unión Europea para una indicación terapéutica concreta”.

En este escenario,la Dra. Basolas recordó que las fórmulas magistrales "son legítimas siempre y cuando adecuen la forma farmacéutica a las necesidades del paciente, ajusten alguna presentación a las dosis prescritas con el objetivo de facilitar la administración y consigan ser más eficientes en la gestión de medicamentos sin descuidar la calidad ni la legalidad". Y añadió: "La búsqueda de la eficiencia no exime del cumplimiento de la normativa vigente: no deben prepararse fórmulas magistrales en oficinas de farmacia de hospitales ni en farmacias comunitaria si está disponible el preparado comercial en la dosis o forma farmacéutica que se precisa. No hacerlo así, podría poner en riesgo la investigación, registro y comercialización de los medicamentos huérfanos desarrollados a partir de designaciones huérfanas.