LA PLATAFORMA GENEFA COMENZÓ CON LA RECOGIDA DE FONDOS EN MAYO DE 2013

La alianza de afectados por la ataxia de Friedreich FARA cofinanciará un estudio español de terapia génica

JANO.es · 30 enero 2014

La aportación de FARA, de 200.000 dólares, supone el 50% del presupuesto total del proyecto, iniciado dos meses atrás por científicos del Instituto de Investigación Biomédica y el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa.

El proyecto de investigación basado en terapia génica para combatir la ataxia de Friedreich iniciado este pasado noviembre en los laboratorios del Instituto de Investigación Biomédica (IRB), en Barcelona, y el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBMSO), en Madrid, ha captado 200.000 dólares de la asociación norteamericana The Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA). FARA es una de las principales organizaciones de pacientes de los Estados Unidos que desde 1998 mantiene un riguroso y sólido programa de financiación de proyectos de investigación en todo el mundo para atajar la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa hereditaria y minoritaria, cuyos tratamientos, hoy por hoy, son únicamente paliativos.

La particularidad es que la iniciativa del proyecto surge de los propios afectados, pacientes y familiares, que en su afán por conseguir una cura ponen en contacto a grupos de investigación básica para que inicien un proyecto de largo recorrido. La plataforma GENEFA, en estrecha colaboración con FEDAES y BabelFAmily, inician la recogida de fondos en mayo de 2013 y suscriben en noviembre un convenio con los dos centros de investigación, liderados por Joan Guinovart del IRB y Margarita Salas presidenta de la Fundación Severo Ochoa.

“Las aportaciones mensuales de los afiliados a la Plataforma GENEFA son la base de la financiación, pero a esto hay que sumarle un gran esfuerzo de organización de todo tipo de actos y actividades para recaudar fondos y también las donaciones de empresas, asociaciones, familiares y amigos; ahora, la colaboración de FARA asegura la consecución de los fondos necesarios”, explica Juan Carlos Baiges, en representación de los integrantes de GENEFA.

La investigación implica a los grupos de investigación de Javier Díaz-Nido del CBMSO, experto mundial en terapia génica y ataxia de Friedreich, y a Ernest Giralt del IRB, químico de referencia internacional en el diseño de moléculas transportadoras de fármacos al cerebro, como nanopartículas, que puedan superar la barrera hematoencefálica. El objetivo del proyecto es reemplazar en las células del sistema nervioso central el gen defectuoso de la frataxina que los enfermos de este tipo de ataxia heredan mutado y causa neurodegeneración.

Jennifer Farmer, directora ejecutiva de FARA, explica que “dado que la ataxia de Friedreich es una enfermedad rara y, en consecuencia, los fondos para investigar reducidos, es imperativo que trabajemos en estrecha coordinación con organizaciones de todo el mundo que comparten el interés en apoyar y hacer avanzar la investigación científica. No podemos permitirnos duplicidades”. Y añade Farmer: “estamos orgullosos de dar nuestro apoyo al sólido proyecto científico de los doctores Díaz-Nido y Giralt para hallar nuevas terapias y aliarnos, a su vez, con los pacientes españoles”.