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ENFERMEDADES RARAS

La EMA da luz verde al primer medicamento huérfano para el síndrome de Prader-Willi

JANO.es · 17 enero 2012

Esta enfermedad, de origen genético, se caracteriza por un hambre permanente, lo que muchas veces acaba provocando obesidad y acarreando problemas de comportamiento y aprendizaje.

El Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) ha aprobado en su primera reunión del año la primera recomendación para la designación de medicamento huérfano para tratar el síndrome de Prader-Willi, una enfermedad rara de origen genético.

La designación de medicamento huérfano se concede a aquellas sustancias que están destinadas al diagnóstico, prevención y tratamiento de enfermedades muy graves que no afectan a más de cinco de cada 10.000 habitantes en la Unión Europea.

La EMA ha otorgado la designación a la carbetocina, desarrollado por Laboratorios Ferring y comercializado con el nombre de 'Duratobal', indicado para el síndrome de Prader-Willi, una enfermedad debilitante que se caracteriza por un hambre permanente, lo que puede provocar obesidad y acarrea problemas de comportamiento y aprendizaje. En la actualidad no existe ningún tratamiento aprobado para esta enfermedad rara, que se estima que afecta a menos de 2 de cada 10.000 personas.

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