ENFERMEDADES RARAS
La EMA da luz verde al primer medicamento huérfano para el síndrome de Prader-Willi
JANO.es · 17 enero 2012
Esta enfermedad, de origen genético, se caracteriza por un hambre permanente, lo que muchas veces acaba provocando obesidad y acarreando problemas de comportamiento y aprendizaje.
La designación de medicamento huérfano se concede a aquellas sustancias que están destinadas al diagnóstico, prevención y tratamiento de enfermedades muy graves que no afectan a más de cinco de cada 10.000 habitantes en la Unión Europea.
La EMA ha otorgado la designación a la carbetocina, desarrollado por Laboratorios Ferring y comercializado con el nombre de 'Duratobal', indicado para el síndrome de Prader-Willi, una enfermedad debilitante que se caracteriza por un hambre permanente, lo que puede provocar obesidad y acarrea problemas de comportamiento y aprendizaje. En la actualidad no existe ningún tratamiento aprobado para esta enfermedad rara, que se estima que afecta a menos de 2 de cada 10.000 personas.