Medicina y humanidadesHEMATOLOGÍA
Llega a España el primer fármaco aprobado para tratar la mielofibrosis
JANO.es · 22 abril 2015
Ruxolitinib, que se comercializa con el nombre de Jakavi, es el primer medicamento que mejora de forma significativa la calidad de vida de estos pacientes.
El Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad ha autorizado el uso y la financiación pública de ruxolitinib, el primer tratamiento específicamente aprobado para la mielofibrosis, una enfermedad rara que afecta a unas 600 personas en España.
Ruxolitinib, que ha sido desarrollado por Novartis y se comercializa con el nombre de 'Jakavi', representa un "gran avance" en el tratamiento de estos pacientes, ya que es el primero que mejora "de forma significativa" la calidad de vida de estos pacientes y permite cambiar el curso de la enfermedad, según ha defendido Felipe Fernández, director general de Novartis Oncology, en un acto de presentación.
La mielofibrosis es una enfermedad que afecta a la médula ósea y cuyos síntomas más incapacitantes son la anemia, un aumento del tamaño del bazo o esplenomegalia, sudoración nocturna, dolor óseo y pérdida de peso.
Por su parte, el Dr. Francisco Cervantes, del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona, ha recordado que, hasta ahora, "el tratamiento de la enfermedad se basaba en el control de los síntomas mediante tratamientos específicos para cada uno de ellos, pero el control era parcial".
Ruxolitinib, que se administra por vía oral en 2 dosis diarias, actúa específicamente sobre un mecanismo subyacente de la enfermedad, la señalización descontrolada de la vía JAK, implicada en la producción de células sanguíneas que da lugar a la cicatrización de la médula ósea y la producción defectuosa de células que causa el agrandamiento del bazo y otras complicaciones.
Los ensayos clínicos previos a su aprobación han demostrado que ruxolitinib reduce de forma importante el tamaño del bazo y mejora los síntomas, con independencia de si el gen JAK2 está mutado o no. Además, ha añadido el Dr. Cervantes, "el efecto es muy rápido" y algunos síntomas, como la sudoración, desaparecen después de 48 horas.
Reduce la mortalidad en un 40%
Del mismo modo, tras 4 años de tratamiento, la fibrosis de la médula ósea mejora en un 22% y se estabiliza en más de la mitad de los pacientes, lo que también repercute en una mejora de la supervivencia. En los pacientes con la enfermedad más avanzada, la mortalidad se reduce en un 40%.
"Aunque no cura la enfermedad, permite a los pacientes volver a llevar una buena calidad de vida y vivir más", ha destacado este experto, que también celebra que es "muy bien tolerado" por los pacientes y presenta pocos efectos secundarios.
Actualmente, la única forma de curar esta enfermedad es mediante un trasplante alogénico de células madre, pero por la edad tan avanzada a la que suele producirse la enfermedad (60-70 años), sólo un 10%de los pacientes pueden someterse a esta intervención.
La aprobación de ruxolitinib en España se produce casi 3 años después de que el fármaco recibiera el visto bueno de las autoridades europeas, como consecuencia del "retraso en los procesos administrativos de revisión técnica y aceptación de los costes de financiación", que afectan de forma general a los medicamentos innovadores en España, según ha reconocido el responsable de la compañía.
