PUBLICADO EN 'SCIENCE TRANSLATIONAL MEDICINE'

Un nuevo fármaco presenta resultados prometedores contra la leucemia mieloide aguda

EUROPA PRESS · 08 mayo 2018

Investigadores del Colegio de Medicina Albert Einstein, Estados Unidos, han publicado un estudio en la revista Science Translational Medicine donde detallan el desarrollo y funcionamiento a nivel molecular de un péptido experimental que ha otorgado resultados prometedores en la lucha contra la leucemia mieloide aguda (LMA).

En estudios preclínicos, el fármaco experimental ALRN-6924 triplicó de 50 a 150 días la tasa de supervivencia media en ratones a los que se trasplantó células de leucemia humana. Además, este péptido curó completamente a alrededor del 40 por ciento de los ratones tratados, lo que significa que estuvieron libres de la enfermedad durante más de un año después del tratamiento.

ALRN-6924 fue desarrollado por Aileron Therapeutics Inc. para tratar la proteína p53, que suprime los tumores pero que no es efectiva en muchas formas de cáncer, incluida la LMA. El fármaco fue diseñado para inhibir dos proteínas de origen natural, MDMX y MDM2, cuya sobreexpresión inhabilita la p53, permitiendo que las células cancerosas se multipliquen sin control. Aileron recurrió a estos investigadores para evaluar la eficacia del fármaco en modelos preclínicos de LMA y para obtener más información sobre su mecanismo de acción.

Así, los científicos han confirmado que ALRN-6924 actúa tanto contra MDMX como contra MDM2, bloqueando su interacción con la proteína p53 en las células de LMA. Ese efecto se ha comprobado tanto en las células LMA más maduras como en las células madre inmaduras que las producen.

Estos hallazgos han llevado a la puesta en marcha de un ensayo clínico de Fase I/II para pacientes con LMA avanzada y síndrome mielodisplásico avanzado (MDS).