La creación de una infraestructura avanzada de integración de datos y la utilización de métodos computacionales innovadores, es el objetivo del proyecto eTRANSAFE (Enhancing Translational Safety Assessment through Integrative Knowledge Management, o en castellano, Mejora de la evaluación de la seguridad translacional a través de la gestión integrada del conocimiento).

ETRANSAFE se inicia este septiembre y tendrá una duración de 5 años. Contará con una financiación de 40.000.000 € procedentes de fondos europeos y de la industria farmacéutica. El proyecto cuenta con una participación público-privada que incluye 8 instituciones académicas, 6 PYMES y 12 empresas farmacéuticas. El Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM) es el coordinador académico, mientras que las compañías farmacéuticas Novartis y Bayer AG son los coordinadores industriales.

“El objetivo más importante de eTRANSAFE es mejorar la evaluación de la seguridad a lo largo de todo el proceso de investigación y descubrimiento de nuevos fármacos mediante la aplicación de enfoques bioinformáticos a datos preclínicos y clínicos compartidos, y analizar de manera sistemática cómo los efectos observados en modelos experimentales se trasladan al ámbito clínico. De este modo, se facilitará la optimización de recursos y el desarrollo de medicamentos más seguros” explica el profesor Ferran Sanz, coordinador académico del proyecto y director del Programa de Investigación en Informática Biomédica (GRIB), programa conjunto del Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM) y la Universidad Pompeu Fabra.

En este sentido el grupo de Informática Biomédica Integrada del IMIM liderado por la Dra. Laura Furlong participará en actividades de integración de datos, análisis traslacional y descubrimiento de biomarcadores de seguridad y el Dr. Manuel Pastor, líder del grupo de FarmacoInformática de la UPF coordinará grupos de trabajo en modelado predictivo y desarrollo de software.

Según François Pognan de Novartis y Thomas Steger-Hartmann de Bayer AG, "En los ensayos clínicos iniciales, la seguridad de los nuevos candidatos a fármacos se extrapola basándose en datos preclínicos observados en experimentos con animales. Estas extrapolaciones se realizan utilizando únicamente los datos generados para el proyecto en cuestión, ya que nunca se ha realizado un análisis global y sistemático de la predicción de la seguridad utilizando todo el conjunto de datos recogidos a lo largo del tiempo. Por este motivo, existe poca información sobre en qué medida y con qué frecuencia un efecto observado en una especie animal se puede trasladar al ámbito clínico".

En base a la experiencia adquirida en el anterior proyecto eTOX, también coordinado por el IMIM, el proyecto eTRANSAFE contribuirá de manera significativa en el área de la estandarización de datos y control de calidad, promoviendo el desarrollo e implementación de políticas y procedimientos para compartir datos. eTRANSAFE será clave en la transformación del modelo de evaluación de la seguridad de medicamentos, pasando de utilizar aplicaciones monolíticas y repositorios de datos aislados a un sistema innovador basado en estándares abiertos, componentes modulares, servicios de integración y análisis de datos.

Según el profesor Ferran Sanz, "eTRANSAFE progresará en la evaluación de la seguridad traslacional y favorecerá políticas internacionales clave, como la de reducción, reemplazo y refinamiento (3Rs) de pruebas en animales y los principios FAIR para la gestión de datos científicos".

Los principales objetivos específicos del proyecto eTRANSAFE son:

-El desarrollo de una estrategia y arquitectura tecnológica de vanguardia, poderosa y flexible, para el intercambio de datos no-clínicos y clínicos de diversas fuentes, y la integración y la explotación de los mismos.

-Los elementos clave de esta arquitectura serán: un sistema de gestión de datos especializado basado en el estándar SEND (Standards for the Exchange of Non-clinical Data), una base de datos compartidos gestionada por un “honest broker”, un “Knowledge Hub” que centralizará el acceso a todas las fuentes y a las bases de datos, y un ecosistema de aplicaciones de explotación de datos.

-Proponer políticas y directrices generales para el intercambio de datos protegidos, el uso secundario de datos clínicos y la utilización de datos integrados y modelos computacionales en la evaluación de la seguridad de los medicamentos.

-Optimizar el diseño de los estudios pre-clínicos por parte de la industria, y optimizar la manera en que se llevan a cabo.