PUBLICADO EN 'NATURE COMMUNICATIONS'

Desarrollado el primer fármaco con el potencial de curar la diabetes tipo 1

CABIMER · 17 abril 2018

Investigadores del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer)reado una molécula que regenera las células productoras de insulina.

Un equipo internacional de científicos encabezado por investigadores del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) de Sevilla. ha diseñado un fármaco que permite en ratones y cultivos de células humanas revertir los síntomas y las causas de la diabetes tipo 1. El hallazgo se detalla en Nature Communications. “Para curar la diabetes hay que hacer las dos cosas: fabricar células que sustituyan a las que no funcionan y detener la causa”, explica Bernat Soria, director del Departamento de Regeneración y Terapias Avanzadas de Cabimer y fundador del centro.

La estructura del nuevo compuesto químico (BL001) está protegida por una patente de la Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud. Su diseño le permite activar un receptor molecular situado en la superficie de algunas células inmunes y de las células del páncreas, según explica la primera autora del estudio, Nadia Cobo-Vuilleumier. Esta interacción reduce la respuesta inflamatoria y protege a las células beta.

El mismo receptor también se encuentra en las células alfa del islote de Langerhans, que son las encargadas de almacenar y secretar la hormona glucagón. El fármaco provoca la transformación de células alfa en células beta. Tal como describe Ramón Gomis, catedrático emérito de la Universidad de Barcelona y ex director del instituto de investigaciones biomédicas Idibaps, que no participa en el estudio, este insólito fenómeno, conocido como transdiferenciación, resuelve un problema clave al que se enfrentan las terapias celulares, que es el de regenerar la población de células beta a partir de una muestra inexistente o severamente dañada.

El fármaco ha tenido éxito para prevenir y tratar la diabetes en ratones transgénicos y en cultivos de tejido pancreático donado por las familias de pacientes fallecidos. El investigador principal de Cabimer, Benoit Gauthier, querría tener un medicamento viable “lo antes posible”, pero asegura que es imposible saber cuándo lo conseguirán. “Desarrollar un fármaco desde el laboratorio hasta el paciente cuesta unos 20 millones de euros. Hemos gastado tres millones ya. Si me das 17 millones mañana, en unos pocos años, si todo va bien, ya estaría en el mercado”, afirma. Además de la financiación pública, esta investigación ha recibido contribuciones de las asociaciones de padres Juvenile Diabetes Research Foundation de Nueva York, Estados Unidos, DiabetesCERO en España.

El compuesto patentado es solo uno de varios que ahora se crearán con el fin de identificar los que tengan umbrales más bajos de eficacia y más altos de toxicidad. Aunque a los ratones se les administró la molécula por inyección, el objetivo final es crear una pastilla. Con suerte, un medicamento como este podría crear tolerancia inmunitaria permanente. “Las empresas farmacéuticas preferirían una pastilla que los pacientes tengan que tomar de por vida, pero mi deseo es que se pueda reeducar al sistema inmune”, concluye Gauthier.