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Investigadores de la Universitad de Valencia (UV), liderados por el profesor de Genética en la Facultad de Ciencias Biológicas Rubén Artero, han descubierto una molécula activa en dos modelos animales para el tratamiento de la distrofia miotónica. Se trata de una enfermedad hereditaria que provoca problemas neuromusculares degenerativos tales como debilidad muscular, problemas en la relajación de contracciones musculares voluntarias, y arritmias cardíacas, entre otros síntomas, ha informado la institución académica.

Los resultados se publicaron este lunes en la revista científica Proceedings of the National Academy of Sciences of USA (PNAS USA). En la investigación también han participado científicos de la Unidad Asociada del Consejo Superior de Investigaciones Científicas-Centro de Investigación Príncipe Felipe de Valencia, liderados por el profesor Enrique Pérez Payá.

La distrofia miotónica es un tipo de enfermedad rara cuya frecuencia mundial es de 1 caso en 8.000 personas, aunque constituye el tipo de distrofia muscular más común en adultos. Su origen está en un tipo de mutación en el gen DMPK en el material genético de la persona afectada.

La molécula descubierta, denominada 'abp1', actúa de un modo novedoso, según explica el profesor Rubén Artero, porque "es la primera molécula conocida que es capaz de unirse al gen mutado y bloquear la formación de una estructura que impide su correcta expresión".

Valentia Biopharma

El descubrimiento de 'abp1' añade una nueva molécula al arsenal de aproximaciones terapéuticas que se están ensayando en animales de experimentación. "Con ser un avance importante, el desarrollo de 'abp1' hasta un potencial tratamiento clínico requerirá años de trabajo y que la molécula continúe mostrando baja toxicidad y buena eficacia en nuevos y más exigentes ensayos biológicos", señala el profesor Pérez Payá.

La investigación con modelos de distrofia miotónica y su aplicación al descubrimiento de moléculas con potencial terapéutico en el entorno académico ha sido particularmente productiva porque, además del descubrimiento de abp1, ha propiciado la creación de Valentia Biopharma, un laboratorio de investigación biofarmacéutica ubicado en el Parc Científic de la Universitat de València. Este laboratorio está especializado en el descubrimiento de fármacos, para lo que emplea la mosca del vinagre 'Drosophila melanogaster' como organismo para la experimentación.

Además, esta investigación prevé una partida económica destinada a reforestación con la que compensar las emisiones a la atmósfera de 6,9 toneladas de CO2 provocadas por los experimentos y la actividad ordinaria. "Pretendemos ser pioneros en la concienciación de proteger el medio ambiente y contribuir a paliar el cambio climático", han destacado Artero y Pérez Payá.