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HEMATOLOGÍA

Eculizumab, un anticuerpo monoclonal para la hemoglobinuria paroxística nocturna

JANO.es · 28 febrero 2011

Un estudio demuestra que los pacientes afectados tratados con dicho fármaco tienen los mismos índices de supervivencia que la población general.

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) se ha convertido en una de las pocas enfermedades raras con un tratamiento que demuestra los mismos índices de supervivencia que la población general. Así lo indica el estudio que el departamento de Hematología del Hospital Universitario St. James de Leeds (Inglaterra), liderado por el Prof. Peter Hillmen, llevado a cabo durante ocho años (2002-2010) con la participación de 79 pacientes.
 
El estudio, que se presentó en la pasada edición del congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología, demuestra que el fármaco es capaz de reducir significativamente el riesgo de trombosis, la causa de muerte más común entre los pacientes HPN. De hecho, se habían producido 34 episodios trombóticos en 21 de los 79 pacientes (el 27%) antes de ser tratados con eculizumab. Sin embargo, en los pacientes tratados con el fármaco sólo se produjeron 2 casos de trombosis.
 
Asimismo, el tratamiento redujo drásticamente la necesidad de transfusiones de sangre que estos pacientes requieren a causa de la anemia. De esta manera, el estudio de la supervivencia de los pacientes con HPN tratados con eculizumab concluye que se trata de un fármaco tolerado a largo plazo (más de 8 años de tratamiento), que es capaz de frenar el desarrollo de trombosis y que supone una mejora continua de los síntomas asociados a la HPN.
 
Por otra parte, la semana pasada se celebró en Barcleona la IV Reunión HPN, donde, entre otras novedades, se presentaron los registros nacional e internacional de HPN. El Registro Nacional, tal como expuso la Dra. Montserrat López, del Hospital Príncipe de Asturias de Alcalá de Henares, “surge a partir de la aprobación europea de eculizumab para recoger datos anuales de la enfermedad”. Este registro, iniciado el pasado mes de abril de 2010, cuenta con la participación de 21 centros.
 
El Dr. Álvaro Urbano, del Hospital Clínic de Barcelona, expuso el trabajo que se está realizando en el Registro Internacional de HPN, que cuenta con el análisis de 766 casos a día de hoy y tiene 200 centros activados en todo el mundo que introducen datos de pacientes. Gracias a estos registros se conoce, por ejemplo, que la edad media de los pacientes diagnosticados de HPN es de 32 años y el 52% son mujeres.
 
En el encuentro también se expusieron los puntos básicos de la Guía Clínica de HPN, que ha sido confeccionada por el grupo de trabajo de la Sociedad Española de Hematología.
 
Por último, la IV Reunión HPN contó con la participación de la Dra. Anita Hill, del Hospital St. James’s de Leeds y miembro del equipo del Dr. Hillmen, que presentó, por primera vez en España, los resultados del estudio de pacientes de HPN tratados con eculizumab. 
 
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