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ENFERMEDADES RARAS

Europa designa un medicamento huérfano para tratar la anemia de Fanconi

JANO.es · 20 enero 2011

El fármaco tiene por objeto corregir el defecto genético en las células madre hematopoyéticas de estos pacientes.

La Comisión Europea declaró el mes pasado el “vector lentiviral conteniendo el gen de la anemia de Fanconi A (FANCA)” como un nuevo medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi del tipo A.
Este medicamento tiene por objeto corregir el defecto genético en las células madre hematopoyéticas de pacientes con anemia de Fanconi, de manera análoga a como se ha realizado en pacientes con otras enfermedades monogénicas, tales como algunas inmunodeficiencias primarias. Como novedad, el vector desarrollado pertenece a la familia de los lentivirus, de mayor seguridad y eficacia respecto a los vectores usados en los primeros protocolos de terapia génica.
Una vez corregido el defecto genético de las células madre hematopoyéticas, éstas serán reinfundidas en los pacientes, con objeto de rescatar y/o prevenir el fallo de médula ósea, que aparece en la inmensa mayoría de estos pacientes.
Los trabajos para la designación de este medicamento han sido coordinados por el doctor Juan Bueren, Jefe de la División de Hematopoyesis y Terapia Génica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y Jefe de Grupo del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), dependiente del Instituto de Salud Carlos III.
La anemia de Fanconi es una enfermedad hereditaria de baja prevalencia (unos 150 pacientes en España), que afecta principalmente a la médula ósea, disminuyendo todos los tipos de células sanguíneas. El tratamiento actual se basa principalmente en el trasplante de células de la médula ósea de un donante compatible, preferentemente un hermano del paciente. El medicamento huérfano desarrollado por el CIBERER/CIEMAT está fundamentalmente dirigido a aquellos pacientes que no tienen un donante adecuado, y por tanto con escasas alternativas terapéuticas.

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