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La combinación de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor es segura y eficaz para tratar la fibrosis quística en niños de 6 a 11 años

Newswise · 29 marzo 2021

Un estudio internacional abierto de fase 3, codirigido por Susanna McColley, del Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital de Chicago, ha descubierto el régimen de tres fármacos basado en elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, dirigido a la causa genética de la fibrosis quística, es seguro y eficaz en niños de 6 a 11 años con al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTR, que se calcula que representa casi el 90 por ciento de la población con fibrosis quística en Estados Unidos.

Para los niños de este grupo de edad que solo tienen una copia de la mutación F508del -o sea, alrededor del 40 por ciento de los pacientes con fibrosis quística en el país-, este sería el primer tratamiento que aborda el defecto genético subyacente en la fibrosis quística.

Este tratamiento de tres fármacos para la fibrosis quística fue aprobado por la FDA en octubre de 2019 para personas de 12 años o más con al menos una copia de la mutación F508del. Basándose en los resultados positivos de este estudio, la FDA ha aceptado la solicitud para ampliar la indicación del tratamiento a niños más pequeños, con una decisión prevista para junio de 2021.

"El aspecto más emocionante de nuestros hallazgos es que esta población de niños tenía una función pulmonar normal al comienzo del estudio y aun así tuvo una mejora significativa -destaca McColley-. Junto con lo que vimos en los estudios y en la práctica con la población de mayor edad, iniciar el tratamiento antes puede evitar complicaciones graves a largo plazo y cambiar realmente la trayectoria de la salud de los niños con fibrosis quística."

En el estudio de 24 semanas con 66 niños, publicado en el American Journal of Respiratory Care and Critical Care Medicine, McColley y colegas confirmaron la idoneidad de una dosis que es la mitad de la dosis diaria para adultos del tratamiento de tres fármacos para los niños de 6 a 11 años que pesan menos de 30 kg y de la dosis completa para adultos que pesan más. El régimen fue bien tolerado y el perfil de seguridad fue en general consistente con el observado en pacientes mayores, siendo la tos, el dolor de cabeza y la fiebre los eventos adversos más comunes.

El tratamiento produjo mejoras significativas en la función pulmonar, los síntomas respiratorios y el estado nutricional. El mantenimiento o la mejora del estado nutricional se asocia a una mejor función pulmonar y a una mayor supervivencia en los pacientes con fibrosis quística. Además, se observó una mejora sustancial de la concentración de cloruro en el sudor, una medida directa de la función del CFTR.

"En este estudio, vimos mejoras mayores en el cloruro del sudor que las observadas anteriormente en adultos y adolescentes -señala McColley-. Esta fuerte respuesta al tratamiento puede conducir a mejores resultados clínicos a largo plazo de la fibrosis quística".

"Es importante señalar que las personas con fibrosis quística que se caracterizan demográficamente por tener una raza distinta a la blanca o una etnia caracterizada como hispana son menos propensas a tener una mutación F508del -apunta McColley-. Esto es importante porque, al igual que ocurre con otras afecciones agudas y crónicas, estas poblaciones tienen una enfermedad más grave y una menor esperanza de vida. A medida que continúa el desarrollo de fármacos, nos centramos en tener un tratamiento altamente eficaz o una cura para todas las personas con fibrosis quística".

Referencia: Am J Respir Crit Care Med. 2021 Mar 18. doi: 10.1164/rccm.202102-0509OC

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