Bayer HealthCare ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) ha aprobado riociguat comprimidos para el tratamiento de dos formas de hipertensión pulmonar, un grupo de enfermedades graves, progresivas y potencialmente mortales: el tratamiento de pacientes adultos con HPTEC (OMS Grupo 4) inoperable o persistente/recurrente después de la intervención quirúrgica, para mejorar la capacidad de realizar ejercicio y la clase funcional de la OMS; y el tratamiento de pacientes adultos con HAP (OMS Grupo 1) para mejorar la capacidad de realizar ejercicio, mejorar la clase funcional de la OMS y retrasar el tiempo hasta el deterioro clínico.

Riociguat es el único fármaco aprobado en los EE.UU. para el tratamiento de dos tipos de hipertensión pulmonar. Es el único tratamiento farmacológico aprobado por la FDA para la HPTEC inoperable o persistente/recurrente después de una intervención quirúrgica. El mes pasado, riociguat fue aprobado en Canadá en la indicación de HPTEC.

"La aprobación de la FDA es un paso importante en nuestros esfuerzos por proporcionar a pacientes y médicos una nueva opción de tratamiento muy necesaria para esta enfermedad rara, grave y potencialmente mortal: es el primer fármaco en ser aprobado para la HPTEC inoperable y recurrente o persistente después de la cirugía, y es también una nueva opción de tratamiento para los pacientes con HAP", dijo el Dr. Kemal Malik, miembro del Comité Ejecutivo de Bayer HealthCare y Jefe de Desarrollo Global.

"Los estudios clínicos CHEST-1 y PATENT-1 cumplieron su objetivo primario al demostrar una mejora estadísticamente significativa en la capacidad al ejercicio medido por la prueba de la marcha de seis minutos (PM6M), un indicador de la gravedad de la enfermedad y un factor de pronóstico de la supervivencia de los pacientes que padecen hipertensión pulmonar ", dijo el investigador principal el profesor Ardeschir Ghofrani, del Hospital Universitario de Giessen y Marburg, Alemania. “Riociguat es el primer fármaco que ha demostrado eficacia para dos indicaciones distintas de hipertensión pulmonar. La magnitud y la consistencia de las mejoras, tanto de la variable primaria de eficacia como en los múltiples criterios de valoración secundarios, como se ha visto con el tratamiento con riociguat son impresionantes. CHEST-1 y PATENT-1 proporcionan amplia información con respecto a variables que forman la base para la toma de decisiones terapéuticas y son relevantes en la práctica clínica diaria tanto para los pacientes como para sus médicos como, por ejemplo, la PM6M, hemodinámica cardiopulmonar, la clase funcional de la OMS y un biomarcador relacionado con la enfermedad".

La HAP y HPTEC son dos formas de hipertensión pulmonar, enfermedades graves y potencialmente mortales, en las que la presión en las arterias pulmonares es superior a lo normal. La aprobación de riociguat se basa en los datos de dos ensayos en Fase III globales, aleatorios, doble ciego, controlados con placebo, (CHEST-1 y PATENT-1) y una Fase de extensión a largo plazo abierta (CHEST-2 y PATENT-2). Ambos estudios investigaban la eficacia y el perfil de seguridad de riociguat oral para el tratamiento de la HPTEC y HAP respectivamente. Ambos estudios con riociguat en Fase III cumplieron con su objetivo primario en cuanto al cambio en la capacidad de realizar ejercicio después de 12 y 16 semanas de tratamiento, respectivamente. Riociguat también ha demostrado consistencia en la mejoría de múltiples y relevantes variables secundarias y en general fue bien tolerado con un buen perfil de seguridad.

Las reacciones adversas más frecuentes detectadas en ≥ el 10% de los pacientes tratados con riociguat fueron dolor de cabeza, mareos, edema periférico, y síntomas gastrointestinales como dispepsia, náuseas, diarrea y vómitos.

Los resultados de ambos estudios fueron publicados en el New England Journal of Medicine (NEJM), en julio de 2013.

Los ensayos CHEST y PATENT en Fase III siguen su curso con los estudios a largo plazo CHEST-2 y PATENT-2.