ENDOCRINOLOGÍA

La terapia PEC-Direct, basada en células madre, se muestra prometedora en el tratamiento de la diabetes tipo 1 de alto riesgo

Europa Press · 15 junio 2022

El estudio descubrió que varios pacientes que utilizaban el nuevo tratamiento presentaban aumentos clínicamente relevantes del péptido C, que el páncreas libera al mismo tiempo que la insulina y en cantidades casi iguales, por lo que la medición del péptido C puede mostrar la cantidad de insulina que produce el organismo.

Una terapia basada en células madre llamada PEC-Direct, diseñada para actuar como un páncreas de reemplazo, tiene el potencial de proporcionar el control de azúcar en la sangre en pacientes con diabetes tipo 1 de alto riesgo, sugiere un estudio clínico presentado en ENDO 2022, la reunión anual de la Sociedad Endocrina norteamericana.

El estudio descubrió que varios pacientes que utilizaban el nuevo tratamiento presentaban aumentos clínicamente relevantes del péptido C, una sustancia producida en el páncreas junto con la insulina. El péptido C y la insulina son liberados por el páncreas al mismo tiempo y en cantidades casi iguales, por lo que la medición del péptido C puede mostrar la cantidad de insulina que produce el organismo.

"Esta investigación representa el primer caso en múltiples pacientes de aumentos clínicamente relevantes del péptido C, indicativo de la producción de insulina, con una terapia basada en células madre administrada en un dispositivo", señala Manasi Sinha Jaiman, directora médica de ViaCyte, la empresa que fabrica PEC-Direct.

El dispositivo PEC-Direct está diseñado para proporcionar una fuente de insulina estable a largo plazo que regule los niveles de glucosa. El dispositivo consta de una bolsa que contiene células pancreáticas derivadas de células madre que maduran hasta convertirse en células productoras de insulina una vez implantadas en el cuerpo para regular los niveles de glucosa. La membrana abierta del dispositivo permite que los vasos sanguíneos crezcan dentro del mismo para entrar en contacto con las células. Para evitar una reacción inmunitaria, los pacientes toman medicamentos inmunosupresores.

El tratamiento está destinado a pacientes con diabetes de tipo 1 de alto riesgo, que pueden ser especialmente vulnerables a las complicaciones agudas debido a factores como las bajadas de azúcar graves y recurrentes, o las fluctuaciones frecuentes y extremas de azúcar en sangre que son difíciles de controlar.

En el estudio participaron 10 adultos con diabetes de tipo 1 a los que se les había diagnosticado al menos 5 años antes del inicio del estudio y que no eran capaces de distinguir cuándo su nivel de azúcar en sangre era demasiado bajo (lo que se denomina desconocimiento de la hipoglucemia). Los datos iniciales de un paciente mostraron niveles clínicamente relevantes de péptido C estimulado y las correspondientes mejoras en el control de la glucemia a los seis meses de la implantación de PEC-Direct.

Desde entonces, se observó un aumento de los niveles de péptido C en múltiples pacientes, junto con una disminución de la HbA1C de hasta un 1,5 por ciento, y una disminución de la cantidad de insulina que los pacientes necesitaban administrarse de hasta un 70 por ciento.

"Los resultados sugieren que la terapia de reemplazo basada en células madre tiene el potencial de proporcionar un control de la glucosa en sangre y podría un día eliminar la necesidad de inyectar o dosificar insulina externamente --destaca Jaiman--. El estudio proporciona una prueba de concepto adicional de que la optimización continua de PEC-Direct es prometedora como cura funcional para la diabetes tipo 1".