NEUROLOGÍA

La terazosina podría ser prometedora como nueva terapia de la ELA

Universidad de Oxford · 12 agosto 2022

La terazosina, fármaco que normalmente se usa para tratar la hiperplasia de próstata y la hipertensión, se ha mostrado prometedora como una nueva terapia potencial para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según un estudio realizado por investigadores de las Universidades de Edimburgo y Oxford (Reino Unido). Su trabajo se publica en eBioMedicine.

En estudios con peces cebra, ratones y modelos de células madre, los investigadores han demostrado que el fármaco protege contra la muerte de las neuronas motoras al aumentar su producción de energía. Afirman que el medicamento podría ayudar a retrasar la progresión de la enfermedad, cuya esperanza de vida promedio es de 3 años desde el inicio de los síntomas.

El equipo está iniciando un estudio de viabilidad sobre el efecto del fármaco en pacientes con enfermedades de las neuronas motoras. Si tienen éxito buscarán realizar un ensayo clínico completo.

"Después de probar en una variedad de modelos, los resultados de este estudio nos muestran que la terazosina puede proteger las neuronas motoras. Estamos encantados de que, como resultado, el fármaco pasará a un estudio de viabilidad en Oxford, en el que participarán personas que viven con enfermedad de las neuronas motoras", señala Jane Haley.

Los autores se centraron en una enzima involucrada en la producción de energía llamada PGK1. Los modelos de pez cebra mostraron que aumentar genéticamente la cantidad de PGK1 en el pez cebra o tratarlos con terazosina para aumentar la actividad de PGK1 mejoró el crecimiento de las neuronas motoras.

La terazosina también protegió las neuronas motoras en un modelo de ratón con MND, mejorando la supervivencia y retrasando la progresión de la parálisis. El equipo también cultivó neuronas motoras en una placa y demostró que la terazosina protege estas células al aumentar los niveles de energía.

Referencia: Ebiomedicine. 2022 Aug 10. doi: 10.1016/j.ebiom.2022.104202