ONCOLOGÍA PEDIÁTRICA

La unidad de estudios para niños con cáncer triplica su actividad en 2 años

SINC · 27 febrero 2015

La cartera de investigaciones del CNIO y el Hospital Infantil Niño Jesús de Madrid, que se unieron en 2013 para desarrollar nuevos fármacos contra los tumores pediátricos, pasa de 9 a 25 ensayos clínicos.

El 78% de los pacientes con cáncer infantil obtiene curación, según los últimos datos del Registro Nacional de Tumores. Sin embargo, el índice de supervivencia en cánceres como los neuroblastomas o los sarcomas en estadios avanzados y algunos tipos de tumores cerebrales o leucemias es inferior al 40%.

Para investigar los casos menos frecuentes, el Hospital Universitario Niño Jesús y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) crearon hace 2 años la Unidad de Investigación Clínica para Ensayos Clínicos Pediátricos CNIO-HNJS. Coordinada por el doctor Lucas Moreno, facilita el acceso a más alternativas terapéuticas dentro de un mismo ensayo, sin necesidad de que las familias tengan que desplazarse fuera de  España.

“Hace dos años no teníamos un ensayo clínico para las leucemias que recaían, ni para los neuroblastomas, ni para muchos tipos de sarcomas, y ahora es un camino en el que estamos mejorando. Siempre queremos tener una cartera de ensayos clínicos que cubran los máximos cánceres posibles pero es un camino en el que hemos avanzado mucho”, indica Moreno.

Durante la II Jornada Hospitalaria sobre Medicina Translacional y Ensayos Clínicos, celebrada el pasado 24 de febrero en el Hospital Niño Jesús, Moreno presentó los resultados obtenidos desde el inicio de actividad de la Unidad. En dos años de vida, han pasado de 9 a 25 ensayos clínicos abiertos, extendiendo los tratamientos experimentales a la mayoría de los cánceres infantiles.

“También hemos conseguido que los medicamentos que van llegando puedan probarse lo antes posible en los niños. Antes, cuando los medicamentos se empezaban a probar en adultos, tardaban más de 10 años en llegar a probarse en niños. Ahora, esos ensayos clínicos se hacen antes y, además a gracias a unidades como esta y a otras en Europa, esos ensayos están llegando a España”, anuncia Moreno.

La unidad lleva a cabo ensayos específicos para la leucemia linfoblástica, mieloblástica y el neuroblastoma. Además, hay ensayos genéricos a los que pueden acceder pacientes con cualquier tipo de tumor sólido –exceptuando los cerebrales– y otros para pacientes con determinadas mutaciones genéticas, con independencia de la patología que padezcan. En un último grupo se encuentran otros tratamientos experimentales para cánceres menos frecuentes, como la leucemia mieloide crónica, LHH (linfohistiocitosis hemofagocítica), o muy raros, como el tumor de GIST, entre otros.

Durante 2015 se espera ampliar esta cartera de ensayos iniciando otros cinco nuevos ensayos clínicos, dedicados especialmente al osteosarcoma, al sarcoma de Ewing y a los tumores cerebrales.

La cooperación internacional, clave en el proceso

La apertura y consolidación de las relaciones con las entidades científicas europeas que coordinan la investigación en el cáncer infantil ha sido clave en este crecimiento. “El trabajo realizado, al ser uno de los hospitales que más pacientes ha reclutado para varios ensayos a nivel internacional, y la colaboración mostrada para promocionar la apertura de nuevos trabajos, ha convertido a la unidad en referencia también a la hora de consultar el diseño y las estrategias de próximos proyectos internacionales”, señala Luis Madero, jefe del Servicio de Oncohematología del Hospital Infantil Niño Jesús y Presidente de la Fundación de la Asociación Española de Pediatría (AEP).

Desde su puesta en marcha, la unidad ha propiciado el acceso a nuevos tratamientos de niños y adolescentes con cánceres avanzados. Además, se han abierto 4 ensayos Fase I first-in-child (que se realizan por primera vez en pacientes pedátricos) y está previsto que se abrán otros 5 ensayos en 2015.

Por eso, uno de los objetivos de la unidad para los próximos 3 años es ampliar y consolidar la Unidad de Ensayos Clínicos Pediátricos Fase I/II con más ensayos first-in-child, y lograr así una variedad que permita tratar a la mayoría de los niños y adolescentes con cánceres refractarios y de alto riesgo, así como brindar el acceso a nuevos fármacos y terapias a los pacientes de todo el territorio nacional. Según el doctor Moreno, “se prestará una atención especial en aumentar los ensayos clínicos académicos donde se incorporen la biología tumoral y la medicina personalizada en oncología pedátrica”.

Los datos del cáncer pediátrico

Según la base de datos del Registro Español de Tumores Infantiles (RNTI-SEHOP), se produce un nuevo caso de cáncer por cada 7.000 niños menores de 15 años y 1.000 nuevos casos de cáncer al año en niños de entre 0 y 14 años. El cáncer es la primera causa de muerte infantil por enfermedad en los países desarrollados tras el primer año de vida, y ocasiona el 25% de las muertes en niños de entre 1 y 14 años y el 12-14% de las muertes de adolescentes de entre 15 y 19 años.

A pesar de que en 1990, uno de cada 1.000 adultos jóvenes sobrevivían al cáncer infantil, y de que ahora son uno de cada 600 los que sobreviven, los investigadores coinciden en que se necesitan nuevos fármacos para combatirlo.