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CLUSTERED REGULARLY INTESPACED SHORT PALINDROMIC REPEATS (CRISPR)

Luz verde al primer ensayo en humanos del editor genético

JANO.es · 23 junio 2016

El panel de los Institutos de Salud de Estados Unidos (NIH), que supervisa todos los proyectos que pretenden modificar el ADN humano, aprueba un ensayo que probará un tratamiento contra el cáncer basado en esta técnica.

El panel de los Institutos de Salud de Estados Unidos (NIH) ha aprobado un ensayo clínico que probará en humanos un tratamiento contra el cáncer basado en la técnica CRISPR, el llamado 'corta y pega' genético. En el estudio participarán 18 pacientes con mieloma, sarcoma y melanoma. Primero se extraerán linfocitos T, un tipo de glóbulos blancos, de cada paciente. Después se usará CRISPR para modificar tres genes en cada linfocito. Esas modificaciones permitirán que estas células del sistema inmune sepan identificar y atacar selectivamente a las células del cáncer de forma más efectiva que tratamientos similares como la inmunoterapia.

Esta no es la primera vez que se prueba una nueva técnica de edición genética en humanos, pero sí es el estreno de CRISPR, considerado el sistema de copiapega genético por antonomasia por su facilidad de uso y su capacidad de modificar varios genes de una vez.

La técnica se usa ya en laboratorios de investigación básica de todo el mundo pero aún no están claros sus posibles efectos secundarios. Uno de los que se estudiarán en este primer ensayo es si las tijeras que usa CRISPR para modificar el genoma hacen cambios no deseados en el genoma, lo que podría causar serias reacciones inmunitarias en los pacientes. Tras la luz verde del NIH, el ensayo debe ser aprobado por la agencia del medicamento de Estados Unidos la FDA, y por paneles en los tres centros de investigación que lo llevarán a cabo: la Universidad de Pensilvania, el Centro de Cáncer MD Anderson de Houston y la Universidad de California en San Francisco.

El ensayo será financiado por el ex presidente de Facebook Sean Parker a través de la fundación que ha creado para promover el desarrollo de inmunoterapia contra el cáncer, a la que ha dedicado 220 millones de euros. Este antiguo hacker y cofundador del programa Napster para compartir archivos de música cree que estas nuevas terapias basadas en modificar el propio sistema inmune del paciente son muy prometedoras y que posiblemente los linfocitos se pueden reprogramar como si fueran ordenadores.

Muchas de las mayores compañías farmacéuticas del mundo están desarrollando nuevos fármacos basados en la inmunoterapia. El principal problema de estos nuevos fármacos es que no funcionan en parte de los pacientes. El equipo responsable del nuevo ensayo piensa que CRISPR puede marcar la diferencia ya que permite añadir cambios adicionales en el genoma de los linfocitos que aumentan su efectividad antitumoral.

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