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ENFERMEDADES RARAS

Myozyme demuestra su eficacia en afectados por la enfermedad de Pompe

JANO.es · 21 abril 2010

Un estudio prueba el efecto beneficioso de la alglucosidasa alfa sobre la resistencia funcional y la fortaleza músculo-esquelética de los pacientes.

Un estudio ha demostrado la seguridad y eficacia deMyozyme (alglucosidalsa alfa) en jóvenes y adultos afectados por la enfermedad de Pompe de aparición tardía (Late Onsent Treatment Study – LOTS). Genzyme Corporation ha hecho públicos los resultados del estudio sobre los efectos de Myozyme, que han sido publicados en The New England Journal of Medicine. “Los datos obtenidos en el LOTS han demostrado un efecto positivo de la terapia de sustitución enzimática en jóvenes y adultos afectados por la enfermedad de Pompe”, asegura el estudio.
El LOTS es un estudio aleatorio, doble-ciego, multinacional, controlado por placebo, en el que han participado 90 jóvenes y adultos que presentan enfermedad de Pompe, una enfermedad rara. El estudio cumplió los principales objetivos, pues demuestra un efecto beneficioso de la alglucosidasa alfa sobre la resistencia funcional y la fortaleza músculo-esquelética, medidas durante una prueba que consistía en caminar durante seis minutos, así como sobre la función pulmonar medida por el porcentaje de su “capacidad vital forzada”. Los criterios de valoración secundarios del estudio, adicionalmente, apoyan estos resultados.
“Los datos obtenidos en el LOTS muestran un efecto positivo de la terapia de sustitución enzimática en jóvenes y adultos afectados por la enfermedad de Pompe”, asegura el doctor Ans van der Ploeg, del Erasmus Medical Centre de Rotterdam (Holanda), y autor principal del estudio. “Esta investigación supone un gran avance en el abordaje de la enfermedad de Pompe”
Myozyme fue autorizado por primera vez en 2006 y es el único tratamiento autorizado para la enfermedad de Pompe. En Europa, Myozyme está indicado para bebés, niños y adultos y se ha actualizado hace poco la información sobre su prescripción de forma que se incluyen en su ficha técnica los datos de este estudio.
La enfermedad de Pompe
La enfermedad de Pompe es un trastorno neuromuscular poco frecuente que se manifiesta con un amplio espectro de síntomas. Todos los pacientes suelen experimentar debilidad muscular progresiva y dificultades respiratorias, pero la tasa de progresión de la enfermedad puede variar mucho  dependiendo de la edad de inicio y el grado de afección de órganos y tejidos. Cuando los síntomas aparecen a las pocas semanas o meses de nacer, los bebés muestran con frecuencia un corazón muy agrandado y, si no reciben tratamiento, mueren durante el primer año de vida. Cuando los síntomas aparecen durante la infancia, la adolescencia o en la edad adulta, los pacientes pueden experimentar un debilitamiento constante y progresivo y, si no son tratados, pueden morir por fallo respiratorio. Muchos pacientes suelen requerir ventilación mecánica como ayuda respiratoria y silla de ruedas para sus desplazamientos.
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