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ENFERMEDADES RARAS

Presentan un nuevo fármaco para el tratamiento de la PTI por vía oral

Carla Nieto. Madrid · 28 enero 2011

Se trata de eltrombopag, un compuesto químico de bajo peso molecular, agonista del receptor humano de la trombopoyetina.

Eltrombopag (comercializado como Revolade por GSK) es un compuesto químico de bajo peso molecular, agonista del receptor humano de la trombopoyetina e indicado para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica primaria inmune (PTI), una enfermedad que afecta a alrededor de 100 personas por millón de habitantes y año en sus formas más graves, pudiendo ser su incidencia mayor en las formas leves (que incluso pueden pasar desapercibidas).
Esta patología se caracteriza por el descenso de las plaquetas en el organismo y puede tener un fuerte impacto sobre la calidad de vida de los pacientes, ya que aumenta el riesgo de presentar con mayor frecuencia hemorragias, sensación de cansancio y limitación de la vida normal. “Recientemente se ha comprobado que el descenso en el número de plaquetas en la PTI no solo se debe a un aumento de la destrucción de las mismas sino también a un insuficiente aumento de la producción plaquetaria”, explicó la doctora Cristina Pascual, hematóloga del Hospital Gregorio Marañón de Madrid.
La PTI se manifiesta con más frecuencia en edades medias y avanzadas de la vida. “Esta enfermedad está experimentando notables cambios en los últimos años, en los que el mejor entendimiento sobre ella ha llevado a buscar nuevas estrategias terapéuticas, lo que ha impulsado la aparición de nuevos fármacos, como los agentes estimuladores de la trombopoyesis. Una de estas novedades es Eltrombopag, un fármaco cuyo mecanismo de acción compensa en cierta medida la destrucción de plaquetas provocada por la enfermedad, llegando a ser efectivo incluso hasta un 70% de pacientes que no habían respondido previamente a otras terapias”.
Administración vía oral, principal ventaja
Según la doctora Pascual, la principal ventaja de este fármaco es que se puede administrar por vía oral. “Esto lo diferencia de otros medicamentos de similar mecanismo de acción, cuya administración debe ser subcutánea, con el trastorno que ello implica para el paciente. La facilidad de iniciar e interrumpir el tratamiento que aporta este fármaco es una gran ventaja, ya que permite un ajuste más sencillo tanto para médicos como para pacientes; estas facilidades de manejo supondrán una clara mejora de la calidad de vida y una mayor independencia”.
Por su parte, la doctora Maite de los Frailes, bióloga molecular y directora del grupo de screening farmacológico del Centro de Investigación Básica (CIB) de GSK señaló que “el compuesto ha demostrado tener una actividad comparable al ligando natural, la trombopoietina humana, en múltiples ensayos bioquímicos y celulares. El fármaco ha sido reconocido como mejor producto biotecnológico en 2009 (Premio Galien USA), uno de los mayores galardones concedidos a la investigación y el desarrollo”.
Una parte del desarrollo de eltrombopag se ha llevado a cabo en el CIB que la compañía farmacéutica GSK tiene en Tres Cantos, Madrid, centro especializado en la identificación de moléculas de bajo peso molecular con actividad farmacológica, mediante la utilización de nuevas tecnologías de ensayos y procesos de selección de fármacos de alto rendimiento, lo que se conoce técnicamente como uHTS (ultra-High-Throughput Screening).

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