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Terapia génica para la amaurosis congénita de Leber

JANO.es y agencias · 28 abril 2008

El procedimiento ha logrado mejorar la visión en afectados por este raro tipo de ceguera hereditaria en cuatro de seis pacientes sometidos a la terapia

La Comisión de Seguimiento y Control de la Donación y Utilización de Células y Tejidos Humanos, presidida por la directora del Instituto de Salud Carlos III, Profª Flora de Pablo, ha informado favorablemente 3 nuevos proyectos de investigación con células madre presentados por las consejerías de Sanidad de la Comunidad Valenciana y de la Comunidad de Madrid.

Dos de los proyectos corresponden al Centro de Investigación Príncipe Felipe de Valencia y el tercero al Centro de Biología Molecular Severo Ochoa. Los proyectos tienen por objeto investigar el papel que estas líneas celulares pueden desempeñar para diagnosticar y abordar terapias en diferentes patologías.

Precisamente, el proyecto de Madrid, el primero que esta comunidad presenta a la Comisión, está dirigido a profundizar en el conocimiento que la terapia celular puede aportar al tratamiento de gran parte de las enfermedades neurodegenerativas, muchas de las cuales no cuentan en la actualidad con alternativas terapéuticas eficaces.

Nuevas líneas celulares

En cuanto a los 2 presentados por la Comunidad Valenciana, están relacionados con la generación de nuevas líneas celulares embrionarias, similares a las existentes hoy en día, con un grado de selección que mejore su potencial terapéutico y con la obtención de células troncales humanas mediante las técnicas de transferencia nuclear y partenogénesis.

El fin de esta última investigación, que utilizará una metodología contemplada en la Ley de Investigación Biomédica aprobada el pasado mes de julio, pretende estudiar in vitro las bases moleculares de la epilepsia infantil y la paraplejía espástica hereditaria sobre células troncales obtenidas mediante transferencia nuclear.

La puesta a punto de estas técnicas, por primera vez en España, podría permitir en un futuro la obtención de líneas troncales específicas para cada persona, de forma que se pudieran generar células madre personalizadas asociadas a un determinado paciente y su enfermedad.

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