PEDIATRÍA

Un fármaco contra la proteína KIF11 muestra ser eficaz contra el neuroblastoma infantil

VHIR · 05 enero 2022

El tratamiento oral, ensayado en ratones por investigadores del Hospital Vall d'Hebron, permite administraciones más seguidas, pero con dosis más bajas, y por lo tanto mejora su tolerabilidad.

Investigadores del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia, del Hospital Vall d'Hebron (Barcelona), en colaboración con el grupo de Investigación Biomédica en Urología del Instituto de Investigación Vall d’Hebron (VHIR) han demostrado la eficacia contra el neuroblastoma de un nuevo fármaco contra la proteína KIF11, un regulador de la división celulgar que se encuentra alterado frecuentemente en tumores, tanto de adultos como de niños. Los resultados se han publicado en Clinical and Translational Medicine.

Un comunicado del citado hospital explica que, pese a la condición de enfermedad rara que tienen los tumores infantiles, siguen siendo la primera causa de muerte en niños por enfermedad. Particularmente, el neuroblastoma representa entre el 8 y el 10 por ciento de todos los cánceres infantiles y el 15 por ciento de todas las muertes por cáncer en niños.

Los neuroblastomas más agresivos crecen muy rápidamente y, por tanto, dependen de una maquinaria celular que pueda sostener este ritmo. La proteína KIF11 es un elemento clave dentro de este sistema y es absolutamente necesaria para que las células tumorales puedan seguir dividiéndose. Este estudio ha analizado el efecto terapéutico de un nuevo fármaco contra KIF11 llamado 4SC-205. A diferencia de otros inhibidores de KIF11, el fármaco 4SC-205 se puede administrar de forma oral, lo que permite administraciones más seguidas, pero con dosis más bajas, mejorando así su tolerabilidad y manteniendo su efecto antitumoral.

Los autores usaron modelos de ratón generados a partir de tumores de pacientes, método que representa la realidad de los niños con neuroblastomas. El tratamiento con 4SC-205 fue muy efectivo y redujo el crecimiento de los tumores en más de un 90 por ciento. “El efecto del fármaco en nuestros modelos de neuroblastoma en ratón es muy contundente -afirma Marc Masanas, investigador del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia del VHIR y primer autor de este estudio. El fármaco también fue eficaz atacando a metástasis en hígado y médula ósea, dos de los órganos mayormente afectados por la metástasis del neuroblastoma.

El estudio tiene también en cuenta el camino para poder incorporar este tratamiento en pacientes. Para ello, se estudió el efecto del fármaco 4SC-205 en combinación con otros medicamentos que se utilizan frente al neuroblastoma. En todos ellos se comprobó que el 4SC-205 potencia el efecto antitumoral de los otros fármacos, proporcionando así la posibilidad a los oncólogos pediátricos de poder usarlo en diferentes combinaciones.

“Este trabajo solo ha sido posible gracias a la integración de la investigación de laboratorio dentro de la práctica clínica diaria de nuestros equipos multidisciplinares. El conocimiento generado en este proyecto nos permite empezar a diseñar el primer ensayo clínico con estas nuevas combinaciones”, afirman Miguel Segura y Anna Santamaría, líderes del estudio.

Referencia: Clin Transl Med. 2021;11(10):e533. doi:10.1002/ctm2.533