Un medicamento denominado pridopidina podría mejorar diversos tipos de síntomas motores asociados a la enfermedad de Huntington, incluyendo la akinesia, la distonía o los trastornos de motilidad ocular, sin mostrar efectos secundarios. Ésta es la principal conclusión de la fase III del estudio MermaiHD, liderado por el Dr. Justo García de Yébenes, neurólogo del Hospital Ramón y Cajal e investigador del Centro de Investigación en Red de Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED), que acaba de publicar la revista Lancet Neurology.

Este medicamento, considerado un agonista parcial, neutraliza los efectos derivados del exceso o la falta de dopamina en las áreas del cerebro que controlan el movimiento y la coordinación. Hasta ahora, ningún otro compuesto había conseguido este espectro de síntomas. La tetrabenazina, el único medicamento aprobado para la enfermedad de Huntington, es efectiva sobre el Corea (del griego, danza, movimientos involuntarios del paciente) pero no mejora otros síntomas.

La fase III del ensayo se ha centrado en evaluar el potencial y la seguridad de pridopidina como un posible tratamiento alternativo de los síntomas motores de la enfermedad de Huntington. Participaron en el estudio 437 pacientes de ocho países de la Unión Europea, de los que unos 60 eran españoles. Durante 26 semanas, a estos voluntarios se les suministraron 90 mg diarios del medicamento, 45 mg al día o placebo. Los efectos del medicamento han sido evaluados usando una escala motora modificada (mMS) diseñada para medir 10 síntomas relacionados con los movimientos voluntarios, incluidos en diferentes escalas internacionales de medida como la UHDRS (Unified Huntington’s Disease Rating Scale) y la TMS (Total Motor Score). Además de ambas escalas, también se ha evaluado la función cognitiva de los pacientes, el comportamiento, la depresión y la ansiedad.

Tras seis meses de tratamiento, los pacientes que estuvieron tomando la dósis más alta de pridopidina mostraron una pequeña disminución en la escala mMS respecto a los voluntarios que tomaron placebo, lo que indicaba alguna mejoría del movimiento voluntario. No obstante, lo más significativo fue la mejora aportada por el tratamiento en toda la función motora: movimiento de la mano, marcha y equilibrio, al comparar los resultados obtenidos por los pacientes a los que se les suministró la dosis más alta frente a los que tomaron placebo, según la escala UHDRS-TMS. Además, el ensayo también ha demostrado que en el caso de los pacientes que tomaron dosis mayores de pridopidina, que acudieron a todas las visitas del estudio y que completaron más del 70% del tratamiento farmacológico, mostraron beneficios significativos.