HEMATOLOGÍA

Un tratamiento con células CAR-T logra la remisión completa en el 60 por ciento de pacientes con mieloma múltiple resistente

Hospital Clínic de Barcelona · 20 diciembre 2021

Desarrollado por investigadores del Hospital Clínic de Barcelona y ensayado en 30 pacientes refractarios a la última línea de tratamiento, podría suponer un cambio sustancial en la calidad y expectativa de vida de los afectados.

El Hospital Clínic de Barcelona ha presentado un tratamiento con células CAR-T que ha logrado un 60 por ciento de remisión completa del mieloma múltiple, en un ensayo clínico con 30 pacientes resistentes a las terapias habituales.

En rueda de prensa, el director general del centro, Josep Maria Campistol, se mostró convencido de que el tratamiento, llamado ARI-0002h y el primero de CAR-T desarrollado en Europa para esta enfermedad, supondrá "un cambio sustancial en la calidad y expectativa de vida" de los pacientes con mieloma múltiple, el segundo cáncer hematológico más frecuente y considerado incurable a día de hoy.

El coordinador del ensayo, Carlos Fernández de Larrea, destacó que los 30 pacientes mostraron respuesta al tratamiento, logrando un 100 por cien de eficacia, algo relevante, ya que todos habían sido refractarios a la última línea de tratamiento que habían recibido, y se habían sometido de media a cuatro terapias.

Además, tras un año de seguimiento, el 75 por ciento de los participantes en el estudio siguen vivos y su enfermedad no ha mostrado signos de avance, resaltó Fernández de Larrea.

El nuevo tratamiento utiliza linfocitos T modificados en el laboratorio que, en este caso, han sido tratados para reconocer una proteína en la superficie de las células cancerosas y atacarlas.

Estas células CAR-T se extraen del paciente y se envían a dos centros (el Clínic y la Clínica Universidad de Navarra) donde se modifican en el laboratorio, algo que tarda 11 días de media.

Después se vuelven a enviar al hospital de referencia del paciente para que las reciba sin tener que desplazarse: la primera dosis contiene 3 millones de células por kilo y se administra fraccionada en partes, y una segunda dosis se inocula si no hay progreso.

Esta infusión por partes disminuye la toxicidad que genera el organismo del paciente espontáneamente como defensa cuando recibe torrentes de células ajenas. Según los investigadores, es la primera vez que internacionalmente se demuestra este efecto.

El Clínic ha trabajado con cinco hospitales, algo que, según el jefe de su Servicio de Inmunología, Manel Juan, supone "un paso más allá" en el objetivo de encontrar tratamientos útiles para los pacientes de toda España.

El hematólogo Julio Delgado explicó que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha decidido designar este tratamiento como prioritario y que se está negociando con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para conseguir su autorización por la vía de la exención hospitalaria, ya que ahora se está administrando bajo el marco del ensayo clínico.

Una vez se autorice completamente –algo que, según Campistol, podría ser tras el verano de 2022-, este tratamiento tendrá un coste probablemente inferior al de los CAR-T comerciales, como ha pasado con el ARI-0001h.

Mientras tanto, se está reclutando un segundo grupo de 30 pacientes para continuar con los ensayos clínicos.