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GENÉTICA

Una terapia génica ofrece resultados prometedores en un tipo de ceguera congénita

JANO.es · 09 febrero 2012

Los pacientes estaban afectados por una enfermedad de la retina llamada amaurosis congénita de Leber, y tras el tratamiento volvieron a ver (con poca luz) y aun sortearon obstáculos en zonas oscuras.

Investigadores del Hospital Infantil de Philadelphia y la Perelman School of Medicine de la Universidad de Pennsylvania, en Estados Unidos, han conseguido mejorar la visión de tres pacientes adultos con un tipo de ceguera congénita gracias al uso de una terapia génica utilizada en ambos ojos que, además, no ha presentado efectos adversos.
Los pacientes, según informa en su último número la revista Science Translational Medicine, estaban afectados por una enfermedad de la retina llamada amaurosis congénita de Leber, y tras este tratamiento han vuelto a ver con poca luz y dos de ellos incluso pueden sortear obstáculos en zonas oscuras.
El estudio tuvo una primera fase en 2009, en la que participaron 12 pacientes (cuatro de ellos menores de 11 años) a los que se les inyectó un virus adenoasociado que es capaz de recuperar la versión normal del gen RPE65, que en esta enfermedad aparece mutado.
Ante los posibles riesgos de esta novedosa terapia, los investigadores trataron sólo el ojo que tenía peor visión. Las mejoras fueron tan notables que en seis parámetros mejoraron tanto como para dejar de considerarse ciegos.

En esta segunda fase, los investigadores aplicaron la misma terapia en el segundo ojo de tres de estos pacientes, observando que era "seguro y eficaz".

Según el profesor de Oftalmología Jean Bennett, coautor de la investigación, "ahora los pacientes son capaces de caminar por la noche, ir de compras al supermercado y reconocer los rostros de la gente, cosas que no podían hacer antes". Asimismo, han sido capaces de medir objetivamente las mejoras en la sensibilidad a la luz, en la visión lateral y otras funciones visuales.

Los investigadores han hecho un seguimiento de estos pacientes de seis meses pero, según advierten, es necesario prolongarlo "antes de poder afirmar que definitivamente es segura en humanos".

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