“En estos momentos, la leucemia mieloide crónica (LMC) representa un gran reto, ya que estamos muy cerca de la curación de la enfermedad”. Con estas palabras, el doctor Juan Luis Steegmann, hematólogo del Hospital de La Princesa, de Madrid, definió la situación en la que se encuentra el tratamiento de esta dolencia, uno de los cuatro tipos más frecuentes de leucemia.

En esta favorable perspectiva han tenido mucho que ver los nuevos avances terapéuticos para el tratamiento de la enfermedad, y más concretamente dos fármacos: imatinib (Glivec) y el más reciente, nilotinib (Tasigna). Ambos son fruto de las investigaciones en torno al tratamiento de esta patología y que se han centrado en el comportamiento del llamado cromosoma Filadelfia y del gen BCR-ABL. “Este gen -explicó el doctor Steegmann- da lugar a una proteína que es la que produce los cambios en las células madre de la médula ósea responsables de la transformación en leucemia mieloide crónica”.

Respecto a las peculiaridades que presenta la evolución de la enfermedad, el hematólogo destacó el hecho de que “de ser un tumor relativamente benigno en principio, lleva dentro una bomba de relojería cuyo mecanismo se activa unos 4-5 años después, evolucionando posteriormente la enfermedad en fases a una crisis blástica, verdadera leucemia aguda, gravísima, cuya evolución se mide en semanas”.

Por su parte, el doctor Francis Gilles, director de Investigación Clínica de la Universidad Nacional de Irlanda y uno de los investigadores más reconocidos en la LMC a nivel mundial, comentó que la llegada del imatinib, la primera terapia para el tratamiento de la LMC con cromosoma Filadelfia positivo (Ph+), específicamente dirigida a la causa de esta enfermedad, significó una revolución en el abordaje terapéutico. “No obstante, entre el 20% y el 25% de los pacientes no responde al fármaco o presenta intolerancia al tratamiento”. En este sentido, el desarrollo del fármaco más novedoso, el nilotinib, supuso un paso más, y en la actualidad se utiliza para el tratamiento de aquellos pacientes que no responden al imatinib.

El experto ofreció los datos presentados en el 52 Congreso Anual de la Asociación Americana de Hematología (ASH), en los que se demuestra que nilotinib supera significativamente a imatinib, evitando o disminuyendo la progresión a fases avanzadas de la enfermedad en pacientes adultos con leucemia mieloide crónica, cromosoma Filadelfia positivo de nuevo diagnóstico (LMC Ph+) en fase crónica.

Se trata de los resultados del Estudio ENESTnd, de 18 meses de duración y que ha supuesto la primera comparación directa de estas dos terapias orales como tratamiento inicial para esta enfermedad. “Este estudio ha demostrado que nilotinib es superior a imatinib en cuanto a profundidad de respuesta o respuesta molecular y supervivencia, por lo que, sin duda, el nuevo fármaco sustituirá a Imatinib como terapia de primera línea en el tratamiento.

Para los hematólogos, estos resultados abren el abanico de posibilidades terapéuticas para tratar a los nuevos pacientes con LMC en un futuro próximo. Además, para los pacientes, la importancia de estos hallazgos radica en la posibilidad de alcanzar respuestas más profundas, más rápidas y con menor probabilidad de progresión de la enfermedad. “Es probable que esto se traduzca en una supervivencia más prolongada para estos afectados”, señaló el doctor Steegmann.

Según los expertos, la leucemia mieloide crónica tiene una incidencia anual cercana a 14 casos por 1.000.000 personas, alrededor de 600 casos al año, y es casi dos veces más frecuente en hombres que en mujeres en las que, además, es menos agresiva.