El tratamiento con romiplostim (comercializado como Nplate® por Amgen) en pacientes adultos no esplenectomizados con trombocitopenia immune primaria (PTI; anteriormente conocida como Púrpura Trombocitopénica Inmune (Idiopática)) crónica ha demostrado una reducción de la incidencia del fallo al tratamiento, en comparación con diversos tratamientos estándar. Los resultados del estudio han sido publicados en The New England Journal of Medicine (NEJM).

Además, los datos muestran que los pacientes que recibían tratamientos estándar requerían antes una esplenectomía, cuando se comparaba con pacientes tratados con romiplostim. Los pacientes en el grupo romiplostim experimentaron un incremento en el recuento de plaquetas, una mayor tasa de respuesta plaquetaria, menos sangrado, y menos transfusiones sanguíneas, comparado con los pacientes en el grupo de los tratamientos estándar. Los acontecimientos adversos asociados con el tratamiento con romiplostim fueron similares a los descritos en estudios previos, siendo generalmente leves o moderados y no llevaron a una interrupción del tratamiento. Los acontecimientos adversos descritos con más frecuencia fueron dolor de cabeza y fatiga.

“Este es el primer estudio que compara distintos tratamientos para la PTI y ha demostrado que romiplostim no sólo mantiene el recuento plaquetario de forma más efectiva que los tratamientos médicos estándar sino que también reduce el fallo al tratamiento y el número de esplenectomías”, comenta el Dr. David J. Kuter, jefe de Hematología del Hospital General de Massachusetts, Boston, principal investigador y autor del estudio.

El estudio abierto incluyó un total de 234 pacientes y evaluó la eficacia y seguridad de romiplostim comparado con distintos tratamientos estándar para los pacientes adultos con PTI crónica. Los tratamientos estándar fueron prescritos por el investigador de acuerdo con la práctica clínica o guías terapéuticas. Los únicos tratamientos que no se permitieron fueron los fármacos en investigación u otros agentes trombopoyéticos. Los tratamientos que se usaron más comúnmente en el brazo del tratamiento estándar fueron: glucocorticoides (63%), inmunoglobulinas (33%), rituxumab (20%), azatioprina (9%), y danazol (7%).

La PTI crónica es un desorden autoinmumne grave caracterizado por un recuento bajo de plaquetas en la sangre (trombocitopenia) que puede llevar a eventos de sangrado graves. Actualmente, afecta a 90.000 personas adultas en Europa y Estados Unidos y afecta al doble de mujeres adultas que a hombres.

Romiplostim ha sido reconocido con el Premio Galien 2010 en tres países europeos: al Mejor Medicamento del Año en España; al Mejor Fármaco para enfermedades raras en Francia y al Fármaco más Innovador en Holanda, además de recibir el Galien Internacional 2010 por el Mejor Desarrollo e Investigación Farmacéutica. En 2009, fue galardonado con el Galien 2009 al Mejor Producto biotecnológico en Estados Unidos y con el premio 2009 Scrip al Mejor Fármaco Nuevo.