El tratamiento con dexpramipexole, un nuevo fármaco que previene la disfunción de las mitocondrias -estructuras subcelulares que proporcionan la mayor parte de la energía a una célula-, retrasa la progresión de los síntomas de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), según un ensayo de fase 2 cuyos resultados han sido publicados en Nature Medicine.

"Hoy en día sólo hay dos fármacos aprobados para tratar la esclerosis lateral amiotrófica -el riluzol, que extiende la vida de los afectados en cerca de un 10%, y el Nuedexta, que trata la inestabilidad emocional que caracteriza a la ELA y a otras enfermedades neurológicas", afirma Merit Cudkowicz, directora de la Unidad de Ensayos Clínicos y Neurología del Hospital General de Massachusetts.

También conocida como enfermedad de Lou Gehrig, la ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas motoras del cerebro y la médula espinal; la muerte de estas células nerviosas detiene la transmisión de impulsos nerviosos a las fibras musculares, produciendo debilidad, parálisis y, por lo general, muerte por insuficiencia respiratoria. La disfunción mitocondrial es uno de los varios factores que subyacen en la muerte de las células nerviosas; ahora, el medicamento dexpramipexole -desarrollado inicialmente por Knopp Biosciences- parece proteger a las neuronas de esta disfunción mitocondrial.

El equipo de investigación diseñó un estudio en dos etapas; en la primera, 102 pacientes que habían sido diagnosticados con ELA fueron distribuidos aleatoriamente en cuatro grupos, que o bien recibían tabletas orales, o bien con placebo, o bien con dexpramipexole de 50, 150 o 300mg durante 12 semanas. Cuando concluyó esta etapa, los participantes que continuaron en el ensayo recibieron sólo placebo durante cuatro semanas y luego fueron realeatorizados en dos grupos diferentes, que recibieron dosis diarias de 50 o 300 mg de la droga en estudio durante 24 semanas.

En el grupo que tomó dosis de 300 mg, la progresión de los síntomas se lentificó en un 30% respecto al grupo del placebo; asimismo, en aquellos pacientes que recibieron 50 mg, apenas se observaron efectos. La segunda etapa presentó resultados similares, es decir, la progresión de la enfermedad fue más lenta y el riesgo de muerte fue menor en los participantes que recibieron la dosis más alta.

Según Cudkowicz, "la confirmación de estos resultados en un ensayo clínico de fase 3 está actualmente en curso".