La Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la aprobación para la comercialización de la Velaglucerasa Alfa a la compañía biofarmacéutica Shire, bajo el nombre comercial de VPRIV®, en Estados Unidos. Se trata de una terapia de reemplazo enzimático, indicada para el tratamiento a largo plazo de la enfermedad de Gaucher Tipo I, en niños mayores de 4 años y adultos.

La patología afecta a uno de cada 100.000 habitantes, lo que supone que puede afectar a unos 75.000 personas en Europa y, entre éstos la población judía Askanazi es la más afectada. En España uno de cada 150.000 habitantes es portador de esta enfermedad, según la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher (FEETEG). Actualmente, en España 328 pacientes están diagnosticados con esta enfermedad, sin embargo, se estima que la cifra real se acerca a unos 900 pacientes, ya que muchos de estos enfermos no presentan síntomas hasta llegar a la edad adulta. La FDA otorgó a VPRIV® una Revisión Prioritaria y ha dado su aprobación de comercialización en tan solo 6 meses con el objetivo de poder ayudar a los pacientes que presentan esta enfermedad.

La Velaglucerasa Alfa ofrece a los pacientes y a los médicos una nueva alternativa terapéutica en un momento crítico en el que el suministro del otro medicamento de reemplazamiento enzimático indicado para la enfermedad de Gaucher, la Imiglucerasa, continua todavía parcialmente interrumpido.

“Los últimos seis meses, han sido muy difíciles para los enfermos de Gaucher, y la aprobación de VPRIV® proporciona una importante y nueva opción de tratamiento a los pacientes que sufren la Enfermedad de Gaucher Tipo I. Estamos de enhorabuena. Nos han sorprendido las acciones realizadas por Shire para mejorar el acceso al tratamiento de pacientes con condiciones vitales alteradas. Apreciamos el hecho de que Shire nos ha escuchado y actuado teniendo en cuenta las necesidades de los pacientes”, afirmó Rhonda Buyers, Directora de la Fundación Norteamericana de Pacientes afectados con la Enfermedad de Gaucher, National Gaucher Foundation (NGF).

Uno de los factores que han contribuido a crear la confianza de los facultativos en esta terapia ha sido la baja frecuencia de formación de anticuerpos de este principio activo por su origen procedente de tecnología de ingeniería genética humana. “Hemos comprobado en los estudios realizados en diferentes ensayos abiertos en Europa, USA y Latinoamérica que este medicamento provoca anticuerpos en menos del 1% de los casos. Una ventaja importante frente a la Imiglucerasa, cuyo origen proviene del cultivo de células de ovario de hámster chino, que puede ocasionar anticuerpos en un 15%”, explicó Gregory M. Pastores, Profesor Asociado de Neurología y Pediatra de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York.

El Doctor Antonio Figueredo, hematólogo del Hospital Virgen Macarena de Sevilla, comentó que la cantidad de anticuerpos que puede llegar a provocar un medicamento en el cuerpo humano es muy importante, si tenemos en cuenta que son pacientes que van a estar de por vida con el tratamiento y algunos de los pacientes son niños. “Son tratamientos a largo plazo”, señaló el Doctor Figueredo.

VPRIV® ha recibido también una Revisión Acelerada por parte de la EMA (Agencia del Medicamento Europea) y Shire espera comercializar su fármaco en la Unión Europea a finales del 2010 y en el resto de países, a comienzos del 2011.

VPRIV® se presenta como una infusión intravenosa que se aplica en 60 minutos y que debe ser administrada en dosis de 60 unidades/kilogramo cada 15 días. Los facultativos pueden ajustar la dosis del paciente en función de los objetivos terapéuticos y puede ser suministrada en pacientes que con anterioridad hayan recibido la otra perfusión con el otro medicamento, según se ha demostrado en todos los ensayos clínicos.

La enfermedad de Gaucher es una enfermedad hereditaria, ocasionada por la carencia de una enzima llamada glucocerebrosidasa. Esta carencia provoca la acumulación de depósitos grasos en hígado, bazo, huesos y médula ósea, lo que impide que células y órganos funcionen correctamente.

Los signos más frecuentes de la enfermedad son inflamación del bazo y del hígado, dolor articular y dolor neuropático periférico, según especifica la Doctora Pilar Giraldo, Jefe del Servicio de Hematolología del Hospital Universitario Miguel Servet y Presidenta de la FEETEG. Dichos síntomas, que oscilan de leves a severos, pueden aparecer a cualquier edad, desde la niñez hasta la edad adulta.