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En los próximos años, los medicamentos huérfanos podrían suponer el 10% del presupuesto hospitalario. Así se ha expresado en las XXX Jornadas de la Asociación de Economía de la Salud, celebradas en Valencia, celebradas en Valencia.

Durante la mesa redonda en torno a los medicamentos huérfanos, Carlos Campillo, del Servei de Salud de les Illes Balears, señalo que este tipo de fármacos es apenas conocido debido a la heterogeneidad de las enfermedades raras a las que van destinados, de manera que las autoridades sanitarias se ven en la necesidad de incentivar a la industria para estimular su investigación y desarrollo.

Se estima que el desarrollo de un nuevo fármaco cuesta entre 250 y 500 millones de dólares, y entre 10 y 14 años. Así, las autoridades sanitarias se ven obligadas a incentivar a las empresas para evitar que los recursos de esa investigación se destinen a otros productos más rentables. El principal incentivo que manejan es el de ofrecer a las farmacéuticas la exclusividad de mercado durante 10 años del tratamiento de la enfermedad desde la comercialización del fármaco y la condición de que sólo se aprobará otro medicamento huérfano para la misma indicación si aporta un beneficio considerable a los pacientes.

Los medicamentos huérfanos son objeto de una gran controversia, sobre todo, debido al alto precio que adquieren luego estos fármacos en el mercado. En este sentido, Campillo planteó una serie de preguntas: "¿Cómo debe costearlos la sociedad, teniendo en cuenta que ello puede obligar a dejar de financiar otros tratamientos más eficaces que benefician a más personas, dado que el presupuesto no es infinito?, ¿por qué es tan alto su precio?, ¿lo justifica su escasa eficacia?, ¿existen otras alternativas a los modelos de investigación y desarrollo actuales?".

Los partidarios de continuar con los actuales modelos de financiación de los medicamentos huérfanos apelan, principalmente, a la gravedad de las enfermedades raras o a la garantía de acceso a los tratamientos de la sanidad pública. Sin embargo, según el experto "este planteamiento no concuerda con la realidad, pues los pronósticos señalan que los medicamentos huérfanos consumirán en muy breve plazo hasta el 10% de todo el presupuesto hospitalario".

No obstante, tampoco para las empresas farmacéuticas es sencillo obtener la consideración de medicamento huérfano para uno de sus productos. Necesita de la autorización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que obliga a que los fármacos cumplan una serie de requisitos, además de que se destine a una de las enfermedades consideradas raras. Una de las curiosidades que afectan a la autorización europea es, por ejemplo, el hecho de que un fármaco huérfano también pueda ser autorizado para una enfermedad común, y viceversa si se cumplen ciertos requisitos.