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Expertos nacionales e internacionales anunciaron que, próximamente, se aprobarán en España nuevas terapias para abordar la enfermedad de Gaucher, hecho que abre las puertas a investigaciones terapéuticas en otras patologías que presentan afectación neurológica.

Concretamente, los facultativos podrán contar con cinco terapias diferentes para tratar esta enfermedad lisosomal que afecta gravemente a todos los órganos vitales. Así se expuso en una reunión celebrada el viernes en Madrid, donde más de 40 especialistas se dieron cita para poner en común los últimos avances en los tratamientos de esta enfermedad.

En este sentido, el profesor Miguel Pocoví, Catedrático de Bioquímica y Biología Molecular de la Facultad de Ciencias de la Universidad de Zaragoza, expresó su satisfacción por el empuje de investigación actual en esta patología. “Para los clínicos internacionales y nacionales, la enfermedad de Gaucher se está convirtiendo en ‘la cueva del tesoro’ que nos permitirá investigar en futuros tratamientos que puedan servir para tratar otras muchas enfermedades lisosomales actualmente sin medicamento, y, sobre todo, que afectan a la población infantil”, señaló el profesor Pocoví.

En opinión de la Doctora Pilar Giraldo, Jefa de Sección de Hematología del Hospital Miguel Servet, el interés por la investigación en esta enfermedad ofrece a los científicos también una nueva esperanza para investigar en terapias de otras patologías que presentan síntomas de afectación neurológica severa y que comparten alguna alteración genética común con la enfermedad de Gaucher, como ocurre en el caso de algunas enfermedades oncohematológicas o el Parkinson.

La doctora resaltó que, por primera vez en la historia, coexisten ensayos y tecnologías para el tratamiento de esta patología, lo que ofrece una riqueza inmensa al clínico en cuanto a la selección del medicamento porque cada persona reacciona de una manera diferente a una misma terapia, aún siendo estos gemelos. “Existe un gran misterio sobre por qué unos pacientes reaccionan a unos principios activos y otros no, aún siendo de la misma familia. El hecho de contar con tantas terapias nos ayudará a tratar mejor al paciente de forma individual y no a las enfermedades”, señaló Giraldo.

Asimismo, estas jornadas contaron con la presencia destacada del Doctor Atul Mehta, hematólogo del Hospital Royal Free de Londres, quien explicó que la próxima aprobación de la velaglucerasa alfa en España supondrá un gran avance para el tratamiento de estos enfermos, que llevan más de dos años sufriendo el desabastecimiento del otro tratamiento enzimático, la imiglucerasa, por problemas de contaminación en sus fábricas.

De hecho, el Doctor Mehta comentó que diversos estudios realizados por doctores españoles y publicados en prestigiosas revistas científicas, han demostrado las consecuencias que ha tenido este desabastecimiento en un grupo de 50 pacientes españoles. El estudio reveló que la escasez de ese medicamento ha producido a un 20% de los pacientes crisis de dolor óseo y un aumento significativo de la quitotriosidasa (un marcador de la enfermedad)

En este sentido, el doctor Mehta resaltó que la velaglucerasa alfa ha demostrado -según los estudios realizados hasta la fecha en Estados Unidos, Europa y Latinoamérica- ser un tratamiento seguro y eficaz, indicado en la enfermedad de Gaucher tipo I en adultos y niños mayores de 4 años. “Hemos comprobado que velaglucerasa alfa prácticamente no provoca anticuerpos frente a la imiglucerasa, el otro medicamento de sustitución enzimática que existía hasta ahora, cuyo origen proviene del cultivo de células de ovario de hámster chino y, por lo tanto, genera anticuerpos entre un 15% y un 25% de los pacientes”, explicó el Doctor Mehta.