NEUROLOGÍA

Investigadores españoles identifican en ratones una de las causas del Parkinson

Agencia SINC · 09 noviembre 2021

Un estudio publicado en 'Nature' ha demostrado que los fallos en una región del cerebro que produce dopamina provoca la progresión de esta enfermedad neurodegenerativa.

La enfermedad de Parkinson, que afecta a entre 7 y 10 millones de personas en todo el mundo, daña el sistema nervioso de manera crónica y progresiva. Actualmente, es la segunda patología neurodegenerativa más común tras el Alzheimer.

Esta enfermedad se caracteriza por la pérdida o deterioro de las neuronas que producen dopamina, la cual transmite la información necesaria para realizar movimientos con normalidad.

A día de hoy, las causas no están claras. Tradicionalmente, se han asociado a defectos en un complejo molecular denominado complejo mitocondrial I (CMI) en las neuronas dopaminérgicas, necesario para la supervivencia de las neuronas que producen dopamina y cuya ausencia o disfunción produce la destrucción de estas.

Ahora, la investigación liderada por la española Patricia González-Rodríguez durante su estancia en Universidad Northwestern (Estados Unidos) aporta nuevos datos sobre esta enfermedad.

Los resultados del estudio, publicados en Nature, se han obtenido a partir de un modelo animal con ratones modificados genéticamente. Estos animales no presentan el gen clave para la formación del CMI -el gen Ndufs2-, lo que genera un parkinsonismo progresivo.

Estos ratones fueron modificados genéticamente en un proyecto que González-Rodríguez desarrollaba en 2015, junto al equipo de José López Barneo en el Instituto de Biomedicina de Sevilla. Ahora, son el primer modelo animal conocido que recapitula la enfermedad de Parkinson en humanos.

Durante más de 30 años la opinión predominante entre los científicos que estudian la enfermedad era que el Parkinson era causado por el agotamiento de dopamina en los axones. Esta ausencia hace que el control del movimiento se vea alterado y dé lugar a los síntomas motores típicos, como el temblor en reposo o la rigidez.

Sin embargo, esta investigación describe que para que aparezcan los síntomas motores de esta enfermedad es necesaria la falta de dopamina en la región conocida como sustancia negra, donde están los somas de las neuronas. Ambas afectaciones, tanto en el axón como en el soma, son necesarias para que estos síntomas se manifiesten.

Gracias a los resultados obtenidos en este trabajo se va a realizar un estudio clínico, en colaboración con Michael Kapplit, neurocirujano en Weill Cornell Medical College (Estados Unidos) y coautor del artículo.

Esta terapia génica irá dirigida a tratar esa pequeña área del cerebro llamada sustancia negra, donde se encuentra el soma de las neuronas.

Además, los investigadores han descubierto que las neuronas afectadas por la enfermedad no mueren, sino que pierden algunas de sus propiedades y cambian su metabolismo. Esto abre las puertas al diseño de futuros tratamientos terapéuticos que permitan recuperar el correcto funcionamiento de estas neuronas.

“El objetivo final es comprender mejor la fisiopatología de la enfermedad de Parkinson y contribuir con este conocimiento al desarrollo de terapias novedosas que mejorarán la calidad de vida y la expectativa de los pacientes”, concluye la autora principal.

Referencia: Nature. 2021;10.1038/s41586-021-04059-0. doi:10.1038/s41586-021-04059-0