HEMATOLOGÍA

Celebrado el Día Mundial de la Hemofilia

JANO.es y agencias · 18 abril 2022

El tema de este año ha sido “Acceso para todos: Alianzas. Políticas públicas. Progreso. Involucrar a su gobierno, integrar los trastornos de la coagulación hereditarios en las políticas públicas nacionales”.

Este domingo 17 de abril se celebró una nueva edición del Día Mundial de la Hemofilia, jornada proclamada por la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), que eligió la fecha en conmemoración del nacimiento de su fundador, Frank Schnabel.

El tema de este año ha dido “Acceso para todos: Alianzas. Políticas públicas. Progreso. Involucrar a su gobierno, integrar los trastornos de la coagulación hereditarios en las políticas públicas nacionales”.

Según los organizadores, al crear conciencia sobre la hemofilia y otros trastornos de la coagulación hereditarios y llamar la atención de los legisladores hacia ellos se pueden incrementar el acceso sostenible y equitativo a la atención y el tratamiento.

Durante la jornada de concienciación se recuerda que la hemofilia es una enfermedad genética que afecta a 1 de cada 10.000 nacidos, sobre todo a hombres, y que se transmite a través de una carga genética relacionada con el cromosoma X, que viene directamente de la madre y que termina heredando

El pronóstico está estrechamente relacionado al grado de complicación de la enfermedad, que puede pasar de leve a muy grave. Hasta ahora no se conoce la cura definitiva y solo se aplican tratamientos para alcanzar los niveles de coagulación sanguínea más idóneos.

Sangrados se producen a nivel articular y muscular

Con motivo del Día Mundial, se celebrará el 20 de abril en Madrid, en el salón de actos de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), la jornada híbrida "Terapia Génica en Hemofilia: estado del arte y perspectivas de futuro", organizada por la SEHH, junto con la Real Fundación Victoria Eugenia (RFVE) y la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), con el objetivo de conocer el estado actual de las investigaciones con terapia génica en hemofilia y sus perspectivas de futuro.

Al respecto, la especialista María Teresa Álvarez, del Hospital Universitario La Paz (Madrid), recuerda que hasta un 80 por ciento de los sangrados entre las personas afectadas por esta enfermedad se producen a nivel articular y muscular, lo que produce una gran discapacidad.

En este contexto, señala que una de las novedades terapéuticas más esperanzadoras es la terapia génica. "Los ensayos clínicos de fase 3 muestran resultados muy esperanzadores, esperando que la primera de estas terapias avanzadas sea aprobada por las agencias regulatorias en 2023".

Álvarez añade que los últimos datos apuntan una normalización de la hemostasia con una sola infusión, lo que reducirá tanto la carga de la enfermedad como la carga asociada a los tratamientos actuales.