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Terapia génica para una forma de ceguera hereditaria

JANO.es · 09 septiembre 2008

Científicos de Estados Unidos han logrado que tres pacientes con amaurosis congénita de Leber tipo 2 recuperen algo de visión

Un procedimiento de terapia génica ha logrado que tres pacientes con una forma rara e incurable de ceguera recuperen algo de visión, según publican investigadores de la Universidad de Florida en "Human Gene Therapy".
 
Los pacientes, dos varones y una mujer entre 21 y 24 años, presentaban amaurosis congénita de Leber tipo 2. La enfermedad se caracteriza por que las células fotorreceptoras no responden a la luz debido a que un gen llamado RPE65 no produce de forma adecuada la proteína necesaria para tener una visión sana.
 
En su estudio, los investigadores utilizaron un virus adenoasociado para liberar el gen RPE65 en una pequeña área de la retina.
 
Tras la terapia, los pacientes afirmaron que la visión en sus ojos tratados había mejorado ligeramente en condiciones de poca luz. Según los autores, fueron capaces de ver áreas más brillantes y quizá algunas imágenes, si bien subrayan que el mensaje principal de su artículo es que la terapia ha demostrado ser segura.
 
Señalan que, a diferencia de otras investigaciones que se realizan con afectados por esta forma de ceguera, su procedimiento no conlleva suprimir el sistema inmunitario de los pacientes.

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